Onkohematologia. Odpowiedź zapisana w krwi

10 proc. – tyle spośród wszystkich nowotworów stanowią choroby onkohematologiczne. Z prof. Tadeuszem Robakiem, prezesem Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, rozmawiają Ryszard Golański i Lucyna Krysiak.

Foto: pixabay.com

Jaka jest częstość występowania chorób układu krwiotwórczego?

Wśród wszystkich nowotworów choroby onkohematologiczne stanowią ok. 10 proc. W porównaniu z zachorowalnością na raka piersi czy płuca, można je zaliczyć do najrzadziej występujących. Jednak nienowotworowych chorób hematologicznych jest bardzo wiele.

Niedokrwistość z niedoboru żelaza występuje u setek tysięcy osób niezależnie od wieku, a nawet więcej, ponieważ pacjenci z niedokrwistością nie zawsze trafiają do hematologa. Jest to choroba łatwa do zdiagnozowania, wystarczy wykonać badanie krwi, dlatego przeważnie zajmują się nią lekarze rodzinni. Do szpitali lub poradni hematologicznych kierowani są pacjenci oporni na leczenie w POZ.

Obecnie pod opieką hematologów znajduje się ok. 80 tys. chorych. Najwięcej z nowotworami układu krwiotwórczego – ostre i przewlekłe białaczki, chłoniaki i szpiczak plazmocytowy. Do tego trzeba dodać ponad 20 tys. chorujących na nowotwory rzadsze, co daje liczbę ponad 100 tys. chorych. Są to głównie chorzy na nowotwory układu krwiotwórczego z różnymi rodzajami niedokrwistości i zaburzeniami krzepnięcia krwi.

Do tej grupy zalicza się też chorych z wrodzonymi skazami krwotocznymi, w leczeniu których z chwilą wprowadzenia refundacji leczenia wiele się zmieniło na lepsze. Staraniem m.in. Grupy Roboczej ds. Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów Ministerstwo Zdrowia opracowało Narodowy Program Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych, którego założeniem jest powołanie ośrodków leczenia tej choroby w każdym województwie. Jeśli ten projekt zostanie sfinalizowany, chorzy mogą liczyć na jeszcze lepszą opiekę.

Które z chorób są najbardziej śmiertelne, a które już wyleczalne?

Najlepiej jest w chorobach układu chłonnego, zwłaszcza w agresywnych chłoniakach, np. rozlany chłoniak z dużych komórek B, gdzie wyleczalność przekracza 50 proc. Jeszcze lepiej jest w chłoniaku Hodgkina, gdzie wyleczalność sięga 80 proc. Z obarczonych olbrzymią, często wczesną śmiertelnością należy wymienić ostre białaczki, zwłaszcza u ludzi starszych. Mamy w Polsce ok. 1,5 tys. nowych rozpoznań tej choroby, a wyleczalność od kilkunastu do 30 proc. w zależności od wieku chorych i chorób współistniejących. Zwłaszcza u chorych po 65. r.ż. rokowania są bardzo złe. U osób młodych odsetek wyleczeń przekracza 30 proc.

A leczenie to…

Przede wszystkim intensywna chemioterapia, która składa się z indukcji i konsolidacji, a u chorych ze złymi czynnikami prognostycznymi – allogeniczny przeszczep szpiku. Większość chorób onkohematologicznych to choroby nieuleczalne, ale przewlekłe. Jeśli weźmiemy pod uwagę indolentne chłoniaki: grudkowy, limfocytarny, przewlekła białaczka limfocytowa, to pacjenci żyją wiele lat, choć wymagają opieki hematologa do końca życia.

Czy trudno zdiagnozować choroby układu krwiotwórczego?

Można je podejrzewać, wykonując podstawowe badania krwi, ale tego rodzaju badania są przeprowadzane za rzadko i wiele chorób jest wykrywanych przypadkiem. Mamy nadzieję, że za sprawą wielkiej akcji promocyjnej „Odpowiedź masz we krwi”, przygotowywanej przez Instytut Hematologii i Transfuzjologii, jedną z firm, portal „Hematoonkologia” oraz nasze towarzystwo, to się zmieni. Będziemy za pomocą ulotek, plakatów, audycji radiowych namawiać do badania krwi. Morfologię powinno się robić przynajmniej raz w roku, a w Polsce tak nie jest. Badanie to pozwala zarówno wcześnie wykryć choroby krwi, głównie niedokrwistość, leukopenię, małopłytkowość, ale też przewidywać ich etiologię. Widać w nim także stopień zaawansowania różnych chorób.

Hematologia to dziedzina interdyscyplinarna – jak to rozumieć?

Wiele chorób niehematologicznych daje hematologiczne objawy. Dlatego często jesteśmy proszeni o konsultacje. Najczęściej przez lekarzy zabiegowych, dla których układ krzepnięcia jest jednym z podstawowych kryteriów w podjęciu decyzji o operacji. Także wiele leków stosowanych poza hematologią wpływa na układ krwiotwórczy i to też wymaga weryfikacji. U wielu pacjentów neurologicznych, zwłaszcza z polineuropatią, występują zaburzenia, które mogą mieć podłoże hematologiczne, np. w proliferacji komórek wytwarzających patologiczne immunoglobuliny: gammapatie monoklonalne, szpiczak mnogi. Hematologia wkracza więc w wiele innych dziedzin. Tej interdyscyplinarności sprzyja fakt, że kliniki czy oddziały hematologiczne są najczęściej usytuowane w wieloprofilowych szpitalach.

W hematologii odnotowano ogromny postęp. Na czym on polega?

Dotyczy on diagnostyki i leczenia niemal wszystkich chorób układu krwiotwórczego, ale najbardziej spektakularnym przykładem są transplantacje szpiku. Pamiętam, kiedy rodziła się ta dziedzina medycyny. Będąc w latach osiemdziesiątych w Londynie, jako stypendysta uczestniczyłem w tym procesie, mając nadzieję, że wkrótce rozpoczniemy przeszczepianie szpiku również u nas. Obecnie jest to standardowa metoda leczenia wielu chorób onkohematologicznych, wcześniej nieuleczalnych, takich jak przewlekła białaczka szpikowa, która stała się uleczalna właśnie za sprawą przeszczepów szpiku.

Wykonuje się je także w niektórych chorobach nienowotworowych, np. w ciężkiej postaci niedokrwistości aplastycznej czy we wrodzonych ciężkich niedoborach immunologicznych. W Polsce dokonaliśmy olbrzymiego postępu w tej dziedzinie. Mamy 16 ośrodków, w których znajduje się 180 łóżek transplantacyjnych. To dwukrotnie więcej niż jeszcze kilka lat temu. Rocznie przeprowadzamy ponad 1700 przeszczepień i każdy jest refundowany. Postęp dokonał się też w gromadzeniu potencjalnych dawców do przeszczepów szpiku.

Na 31 mln dawców na świecie, w Polsce jest ich 1,3 mln, dzięki czemu staliśmy się pod tym względem drugim krajem w Europie. To zasługa wielu osób i instytucji, ale też PTHiT, które promuje potrzebę bycia potencjalnym dawcą. Dzięki niewiarygodnemu rozwojowi immunoterapii postęp dokonał się też w leczeniu wielu nowotworów układu krwiotwórczego i chłonnego. Stworzono technologię przeciwciał monoklonalnych. Wytwarzane in vitro przeciwciała są wykorzystane w leczeniu nowotworów układu chłonnego, ale także w chorobach nienowotworowych, np. w nocnej napadowej hemoglobinurii.

Rozwój immunoterapii komórkowej sprawił, że od pacjenta z chłoniakiem czy białaczką pobiera się już limfocyty i tak je genetycznie modyfikuje, że po przeszczepieniu są one w stanie niszczyć nowotwór. Leczenie własnymi komórkami T, zwanymi CART, stwarza zupełnie nowe możliwości leczenia dotychczas bardzo źle rokujących chorób. Metoda zrodziła się w USA, ale już dotarła do Europy, do Polski jeszcze nie, z uwagi na ogromne koszty. Postęp dokonał się też w leczeniu przewlekłych białaczek szpikowej i limfocytowej. Dzięki wprowadzeniu do terapii inhibitorów kinaz, proteasomu i tzw. imidów, średni czas przeżycia chorych na szpiczaka mnogiego wydłużył się dwukrotnie.

CART to przyszłość, a o co obecnie toczy się bój?

O refundację terapii małymi cząsteczkami, inhibitorami kinaz, które diametralnie zmieniają los pacjentów. Są to syntetyzowane chemicznie małe cząsteczki, podawane najczęściej doustnie w formie tabletek. Są one stosunkowo mało toksyczne, stosowane na zasadzie tzw. terapii celowanej. Taka cząsteczka jest skierowana na jedną kinazę czy kilka kinaz odpowiedzialnych za patogenezę choroby. Kluczowym odkryciem w tej dziedzinie był lek imatynib, który z przewlekłej białaczki szpikowej uczynił ją rzeczywiście przewlekłą, ponieważ remisja choroby trwa czasem kilkadziesiąt lat. Imatynib i inhibitory kinaz kolejnych generacji w znacznym stopniu wyeliminowały przeszczepy szpiku w leczeniu tej choroby i są one bezpieczniejsze niż przeszczep.

Jaka jest dostępność do referencyjnych centrów leczenia chorób hemoonkologicznych?

Obecnie mamy w Polsce ponad 400 specjalistów w dziedzinie hematologii, w tym 150 w trakcie specjalizacji. Pracują oni w 42 oddziałach hematologicznych liczących 1,5 tys. łóżek. Pacjenci są więc zabezpieczeni. Gorzej z kadrą. Hematologia to dziedzina dla pasjonatów. Praca trudna, w stresujących warunkach, lekarze nie chcą więc kształcić się w tym kierunku, a zapotrzebowanie na wykształcone kadry rośnie. Ograniczeniem jest także biurokracja. NFZ nęka nas szczegółowymi sprawozdaniami z realizacji programów terapeutycznych (SMPT), a w hematologii realizuje się ich najwięcej. To obciąża lekarzy – jak dotąd nie mamy sekretarek medycznych – i szpitale, które w razie kontroli i wykrycia banalnych odstępstw od programu muszą płacić kary. To absurd.

Czy PTHiT zabierało głos w tej sprawie?

Wielokrotnie, głównie poprzez konsultanta krajowego w dziedzinie hematologii, który jest członkiem Zarządu PTHiT. Mam nadzieję, że obecna interwencja konsultantów wojewódzkich w dziedzinie hematologii i onkologii klinicznej oraz prezesów towarzystw naukowych w tych dziedzinach będzie skuteczna. Tego rodzaju sytuacje gaszą entuzjazm i nie służą interesom chorych. Mimo zachęt ze strony towarzystwa, trudno pozyskać nowych lekarzy skłonnych związać się z hematologią.