Badania nad nową postacią hormonu wzrostu

Klinika Endokrynologii Świętokrzyskiego Centrum Onkologii uczestniczy w międzynarodowych badaniach klinicznych oceniających skuteczność, tolerancję i bezpieczeństwo leczenia długo działającym rekombinowanym hormonem wzrostu połączonym z przeciwciałem. Nowy lek jest nadzieją dla dzieci i dorosłych z niedoborem hormonu wzrostu.

Kilka dni temu Klinikę Endokrynologii ŚCO wizytowali przedstawiciele firmy innowacyjnej z Korei Południowej, która wprowadza nowy lek, żeby sprawdzić potencjał kliniczny ośrodka i poprawność wymaganych procedur medycznych.

Nowo wyprodukowany specyfik jest hormonem wzrostu, do którego dołączono jako nośnik i stabilizator uwalniania hormonu innowacyjną cząsteczkę białkową, powodującą wydłużenie czasu działania leku.

Dzięki temu można będzie podawać lek chorym raz na dwa tygodnie w formie iniekcji podskórnej. Dostępny do tej pory hormon wzrostu, w Polsce stosowany głównie u dzieci, jest preparatem krótko działającym, który trzeba choremu wstrzykiwać pod skórę codziennie.

– Robienie sobie codziennie zastrzyków jest, i kłopotliwe, i nieprzyjemne. Gdyby udało się doprowadzić do rejestracji nowego leku, byłby to przełom w życiu chorych, którzy mogliby go przyjmować raz na dwa tygodnie. Leczenie hormonem wzrostu jest terapią dożywotnią, więc poprawienie sposobu przyjmowania leku polepszy chorym komfort życia – wyjaśnia dr Aldona Kowalska, kierownik Kliniki Endokrynologii ŚCO.

Nowy preparat przeszedł już testy na zwierzętach i ochotnikach, obecnie jest badany na grupie 45 dorosłych pacjentów z niedoborem hormonu wzrostu w 17 ośrodkach na świecie. Kielecki ośrodek (obecnie jako jedyny z Polski uczestniczy w badaniach) ma znaczący udział w tym projekcie: włączył do badania dwóch chorych, którzy już przeszli wstępny etap leczenia nowym preparatem, a obecnie uzyskał zgodę na włączenie do badań trzeciego pacjenta.

– Nasze pierwsze odczucia i obserwacje pacjentów, którzy przebyli trzymiesięczną terapię nowym lekiem są bardzo dobre. Chorzy bardzo dobrze tolerują lek, nie obserwowaliśmy żadnych niepożądanych zdarzeń po tym preparacie. Wzrost stężenia IGF-1, wskaźnika działania hormonu wzrostu, był wyraźny i osiągał stabilny poziom u pacjentów przez dwa tygodnie. Ale dopiero analizy wszystkich 45 pacjentów z pozostałych ośrodków pozwolą na ustalenie optymalnej dawki i profilu bezpieczeństwa – ocenia dr Aldona Kowalska.

Endokrynolodzy wiążą wielkie nadzieje z nowym lekiem także ze względu na dorosłych chorych z niedoborem hormonu wzrostu. Dorośli pacjenci z niedoborem hormonu wzrostu to osoby, które urodziły się z wrodzoną niedoczynnością przysadki mózgowej i cierpią na niedobór tego hormonu od dziecka oraz chorzy po przebytych operacjach guzów przysadki, co często kończy się niedoborem hormonów.

Do Kliniki Endokrynologii ŚCO rocznie trafia około 40 chorych z nowo rozpoznanym łagodnym guzem przysadki. – Niestety, nie mamy możliwości suplementacji hormonu wzrostu, ponieważ to leczenie nie jest w Polsce refundowane dla osób dorosłych i nie ma możliwości, żeby dorosły, który wymaga podawania hormonu wzrostu, otrzymał go, mimo, że korzyści z tego byłyby dla chorego ogromne – podkreśla dr Aldona Kowalska.

Hormon wzrostu jest podstawowym hormonem anabolicznym, który zapewnia prawidłową masę mięśniową, gęstość kości. Jego niedobory prowadzą do otyłości trzewnej, chorób metabolicznych, takich jak cukrzyca typu 2, osteoporoza, nadciśnienie, choroby układu krążenia, a nawet nowotwory. – To byłaby ogromna szansa dla tych chorych, gdyby taki preparat się pojawił – dodaje dr Kowalska.

Międzynarodowe badania, które rozpoczęły się we wrześniu ubiegłego roku, weszły obecnie w trzecią fazę, która potrwa około pół roku. Na świecie lek powinien być dostępny w ciągu kilkunastu miesięcy od zakończenia badań.