Polska ma ambicje rozwijania medycyny regeneracyjnej

Centrum Badań Przedklinicznych i Technologii tworzy Centrum Medycyny Regeneracyjnej i Centrum Medycyny Translacyjnej. To pierwsze ośrodki w Polsce, które kompleksowo skupią się na badaniach i wdrażaniu innowacyjnych terapii związanych z nanotechnologią, inżynierią tkankową i genetyczną oraz wykorzystaniem komórek macierzystych w walce z chorobami cywilizacyjnymi (m.in. z nowotworami).

Jeszcze kilkanaście lat temu Polska była zupełną pustynią, jeśli chodzi o sektor nowoczesnych firm biomedycznych. W tej chwili biomedycyna należy do najszybciej rozwijających się sektorów w kraju, chociaż nadal jest to sektor wschodzący.

Jak podaje Główny Urząd Statystyczny, tylko w 2016 roku liczba nowopowstałych firm biotechnologicznych wzrosła o 15 proc. Z kolei ośrodki naukowo-badawcze, takie jak CePT, pod względem infrastruktury i zaplecza naukowego mogą konkurować z czołowymi ośrodkami biotechnologicznymi w Europie i na świecie.

– Udało nam się zbudować odpowiednią infrastrukturę i świetne zespoły badawcze. Mamy potencjał, aby stać się wiodącym w skali świata ośrodkiem naukowo-badawczym. Utworzenie przez nas Centrum Medycyny Regeneracyjnej i Centrum Medycyny Translacyjnej to kolejny krok w tym kierunku – podkreśla prof. dr hab. Jadwiga Turło, prorektor ds. nauki i transferu technologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, lidera projektu CePT (największego ośrodka biomedycznego w Europie Środkowo-Wschodniej).

Medycyna regeneracyjna to obecnie jeden z wiodących i najbardziej perspektywicznych trendów w biomedycynie. Utworzenie Centrum Medycyny Regeneracyjnej w Polsce daje ogromne możliwości terapeutyczne i stwarza nadzieję na leczenie szeregu schorzeń za pomocą wykorzystania komórek macierzystych ludzkiego organizmu, np. oparzeń powłok skórnych, schorzeń układu krwiotwórczego, uszkodzeń mięśnia sercowego, wątroby czy niektórych schorzeń ośrodkowego układu nerwowego, regeneracji narządów i starzejących się tkanek.

Polska ma już istotny wkład w rozwój tej dziedziny medycyny. To właśnie zespół naukowców pod kierownictwem prof. dr. hab. Mariusza Ratajczaka odkrył, że w dorosłych tkankach znajduje się populacja małych komórek macierzystych przypominających komórki embrionalne, które można wykorzystywać w regeneracji tkanek. Nazwano je VSELs (very small embronic like stem cells). Po wielu latach pracy w USA, prof. Ratajczak będzie kontynuował swoje badania w Polsce.

– W Centrum Medycyny Regeneracyjnej będziemy m.in. optymalizować metody wykorzystania komórek macierzystych VSELs. Równolegle, we współpracy z chemikami i farmaceutami, chcemy opracować nową generację leków, które poprawiłyby „kondycję” komórek macierzystych, głównie tych, które w naszym organizmie biorą udział w regenerowaniu narządów i starzejących się tkanek. Mamy ambicję stworzyć nową gałąź nauk biomedycznych: tzw. farmakologię komórek macierzystych – mówi prof. dr hab. Mariusz Ratajczak, kierownik Centrum Medycyny Regeneracyjnej.

Rozwój medycyny regeneracyjnej w Polsce to także szansa dla polskiej gospodarki. Gra jest warta świeczki. W 2017 roku globalny rynek komórek macierzystych osiągnął wartość 65 mld USA, a Ameryka Północna stanowi obecnie 60% tego rynku. Oczekuje się, że europejski rynek medycyny regeneracyjnej osiągnie pułap 24,2 mld USD do 2021 roku, z poziomu 8,6 mld USD w 2016 roku.

Pytanie, jaka jest realna szansa Polski, aby stała się udziałowcem dochodów z tego rynku? Zespół prof. Ratajczaka dysponuje odpowiednimi patentami i prawami własności intelektualnej do odkrytych komórek VSELs, co daje dobre perspektywy na zaistnienie polskiej medycyny regeneracyjnej na światowym rynku.

Centrum Medycyny Translacyjnej skupi się z kolei na przyspieszeniu wprowadzenia wyników biomedycznych eksperymentów do terapii dla pacjentów. Jedną z terapii, które mają być rozwijane w tym Centrum jest innowacyjna strategia CAR-T, wykorzystywana do walki z nowotworami.

Terapia CAR-T to jedno z najnowszych osiągnięcie medycyny. Metoda opiera się na połączeniu terapii celowanej, medycyny personalizowanej i immunoterapii. Komórki układu odpornościowego (limfocyty T) chorych zamienia się w „żywe leki” – pobrane od pacjenta jego własne limfocyty T, czyli komórki stworzone do zwalczania różnych infekcji w organizmie, są modyfikowane genetycznie w laboratorium, a następnie odpowiednio wzmocnione do walki z komórkami rakowymi, wracają do krwi pacjenta, by rozpoznać i zniszczyć wroga.

Spektakularne efekty działania tej terapii widać w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej – do 90% całkowitych remisji. W sierpniu 2017 roku w USA zarejestrowano pierwszy na świecie preparat do leczenia w ramach terapii CAR-T pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną.

Grupa badawcza Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego pod wspólnym kierownictwem prof. Jakuba Gołąba, dr hab. Magdaleny Winiarskiej oraz dr hab. Radosława Zagożdżona, która będzie pracować w Centrum Medycyny Translacyjnej w CePT, przez lata pozyskiwała finansowanie krajowe i zagraniczne, aby zdobywać know-how w najlepszych ośrodkach biotechnologicznych na świecie.

We współpracy z zespołem klinicystów (pod kierownictwem dr hab. Grzegorza Basaka), badacze z tej grupy chcą rozwijać w Polsce terapię CAR-T oraz terapię CAR-NK, w której wykorzystywane są komórki NK (natural killers), mogące być bardziej skuteczne niż limfocyty T.

– Jesteśmy na etapie tworzenia struktury Centrum Medycyny Translacyjnej i kompletowania zespołów badawczych. W wersji optymistycznej zakładamy, że w ciągu 3-5 lat od osiągnięcia sprawności operacyjnej będziemy dysponowali kandydatami na terapie CAR-T lub CAR-NK dla polskich pacjentów – podkreśla dr hab. Radosław Zagożdżon, kierownik Zakładu Immunologii Klinicznej Instytutu Transplantologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Dla polskich pacjentów to nadzieja na większą dostępność terapii CAR-T. Terapia ta wiąże się ze skomplikowanym i drogim procesem technologicznym. Obecnie, koszt pojedynczej terapii CAR-T w Stanach Zjednoczonych to prawie 500 tys. dolarów. Ile mogłoby to kosztować w Polsce? Szacuje się, że na początku terapia CAR-T w naszym kraju kosztowałaby około 150 tys. dolarów.

Instytucje tworzące konsorcjum Centrum Badań Przedklinicznych i Technologii należą do awangardy jednostek naukowych i naukowo-dydaktycznych w Polsce i są w dużej mierze odpowiedzialne za kształtowanie obrazu i roli całej polskiej nauki, zarówno w wymiarze krajowym, jak i międzynarodowym: Warszawski Uniwersytet Medyczny, Uniwersytet Warszawski, Politechnika Warszawska, Instytut Nenckiego PAN, Instytut Biochemii i Biofizyki PAN, Instytut Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej im. M. Mossakowskiego PAN, Międzynarodowy Instytut Biologii Molekularnej i Komórkowej, Instytut Podstawowych Problemów Techniki PAN, Instytut Wysokich Ciśnień PAN, Instytut Biocybernetyki i Inżynierii Biomedycznej PAN.

CePT to obecnie największa inwestycja w naukę w Polsce. Do dyspozycji blisko 1200 wybitnych polskich i zagranicznych naukowców jest 10 nowych środowiskowych centrów naukowych, wyposażonych w specjalistyczną aparaturę najwyższej światowej klasy. Dzięki synergii potencjału wybitnych zespołów naukowych z możliwościami sieci laboratoriów, naukowcy CePT mogą tworzyć nową jakość w medycynie i rozwiązywać problemy wielokrotnie bardziej złożone niż dotychczas, przekraczając bariery, które ograniczały do tej pory możliwości badawcze poszczególnych wydziałów, uczelni i instytutów.