Polska z dostępem do terapii CAR-T cells?

Opracowanie i wprowadzenie do Polski na szeroką skalę przełomowej terapii leczenia nowotworów przy użyciu modyfikowanych genetycznie limfocytów CAR-T cells (terapia adoptywna komórkami CAR-T).

Foto: pixabay.com

Taki jest cel programu, którego realizację rozpoczyna Agencja Badań Medycznych. Tego rodzaju terapia ma szczególne znaczenie w przypadku leczenia białaczek najmłodszych pacjentów.

– Technologia CAR-T cell zmienia perspektywę leczenia onkologicznego. Grant w kwocie 100 mln złotych wprowadzi nasz kraj do czołówki światowej w zakresie immunoterapii takich jak USA czy Izrael, co jednocześnie pozwoli nam uniezależnić się od oligopolu wielkich firm. Dzięki temu, dostarczymy polskim pacjentom innowacyjne leczenie w wielokrotnie niższej cenie – mówi dr n. med. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.

Przełom w leczeniu nowotworów krwi

Terapia komórkami CAR-T jest najbardziej zaawansowaną i spersonalizowaną technologią stosowaną w leczeniu hematoonkologicznym, która polega na wytworzeniu dla każdego pacjenta leku na bazie jego własnych limfocytów. Wykorzystanie układu odpornościowego do walki z nowotworem polega na pobraniu od pacjenta limfocytów T, które są następnie modyfikowane genetycznie w laboratorium.

Gen ten koduje wytwarzanie przez limfocyt T receptora rozpoznającego specyficzne antygeny komórek nowotworowych. Dla przykładu dzięki terapii komórkami CAR-T Z można uzyskać całkowitą remisję u ok. 90 proc. chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną, przy czym remisja u ok. 50 proc. pacjentów ma ona charakter trwały. W przypadku innych terapii szansa wyleczenia takich pacjentów jest bliska zera.

Nowa era leczenia dla dzieci z białaczkami i chłoniakami

Wprowadzenie do Polski terapii CAR-T cells jest ważne nie tylko z punku widzenia badań naukowych, ale przede wszystkim z punktu widzenia szans dla pacjentów. Nowotwory wywodzące się z limfocytów B i ich prekursorów stanowią w Europie około 80 proc. wszystkich przypadków zachorowań na białaczkę wśród dzieci. Rokowania pacjentów z nawrotem choroby po standardowej terapii są bardzo złe.

Wskazaniem do terapii CAR-T są złośliwe chłoniaki i ostre białaczki u dzieci oraz młodych dorosłych, u których brak jest opcji terapeutycznej, czyli chorych opornych na leczenie lub z nawrotem po dwóch liniach leczenia. U części pacjentów hematoonkologicznych żadna ze znanych nam dziś metod nie jest skuteczna, nie mówiąc o trwałym wyleczeniu nowotworu. W związku z tym, technologia CAR-T budzi ogromne nadzieję w środowisku medycznym.

– Komórki CAR-T to najbardziej zaawansowana, spersonalizowana forma immunoterapii nowotworów – technologia przyszłości, która w perspektywie najbliższej dekady może stać się podstawową metodą leczniczą w onkologii. Konkurs Agencji Badań Medycznych stwarza szansę opracowania w Polsce i wdrożenia terapii opartej na komórkach CAR-T; przyczyni się do zwiększenia jej dostępności, a polskie laboratoria badawcze i produkcyjne ulokuje wśród liderów biotechnologii na świecie – komentuje prof. Sebastian Giebel, zastępca dyrektora ds. klinicznych, kierownik Katedry Transplantacji Szpiku Kostnego i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Curie Skłodowskiej w Gliwicach.

Współpraca polsko-amerykańska

Immunoterapia komórkami CAR-T jest bardzo skuteczna, ale też niezwykle kosztowna i skomplikowana do przeprowadzenia. Obecnie leczenie jednego pacjenta oferowane przez firmy to koszt rzędu nawet pół miliona dolarów, co zwykle pozostawia terapię poza zasięgiem chorych. Jeśli CAR-T cells są stworzone we własnych laboratoriach koszty te są nawet dziesięć razy niższe.

Dofinansowanie przekazane przez Agencję Badań Medycznych ma umożliwić prowadzenie badań przez polskie konsorcjum i doprowadzić do powszechnego stosowania tej terapii w polskim systemie ochrony zdrowia. – Dzięki wspólnej deklaracji prezydentów Andrzeja Dudy i Donalda Trumpa, bazując na amerykańskiej technologii wywodzącej się z MD Anderson Medical Center, możemy już teraz realnie rozwijać sektor biotechnologii i leczyć Polaków najnowszymi terapiami – dodaje prezes Radosław Sierpiński.