Potencjał precyzyjnej edycji genomu w leczeniu dziedzicznych chorób siatkówki
Amerykańscy naukowcy wyjaśniają, w jaki sposób precyzyjne środki do edycji genomu umożliwiły precyzyjną korektę genów i leczenie w dziedzicznych chorobach siatkówki (IRD). Wyniki badania „Precision genome editing in the eye” opublikowano w czasopiśmie „Proceedings of the National Academy of Sciences”.
Badacze z University of California w Irvine (USA) przedstawili obecne sukcesy przedkliniczne i kliniczne metody edycji genomu w leczeniu dziedzicznych chorób siatkówki.
Podkreślają, że istnieje duża nadzieja, iż edycja genów in vivo stanie się przyszłym paradygmatem leczenia IRD. Obecnie nie ma skutecznych metod terapii tych wyniszczających chorób, które często prowadzą do ślepoty.
Dziedziczne choroby siatkówki (IRD) to genetycznie niejednorodna grupa zaburzeń ślepoty charakteryzująca się postępującą degeneracją fotoreceptorów oraz nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE). Zaburzenia te dotykają ok. 1 na 3000 osób na całym świecie i mają ogromny wpływ na jakość życia pacjentów.
– Technologie edycji genomu to doskonałe podejście do wykrywania przyczyn zaburzeń genetycznych – wyjaśnia dr Krzysztof Palczewski, profesor okulistyki Donald Bren w UCI School of Medicine i autor badania. – Medycyna precyzyjna dla IRD ma obiecujące perspektywy, ponieważ konsekwentnie prowadzi do rozwoju narzędzi terapeutycznych ukierunkowanych na indywidualne dla pacjenta mutacje genetyczne – wyjaśnia Palczewski.
Źródło: www.eurekalert.org
