W Paryżu doceniono polskie odkrycie. Chodzi o modyfikację mRNA

Spersonalizowana szczepionka przeciwnowotworowa, w której wykorzystano wynalazek naukowców z UW, znajduje się aktualnie na etapie badań klinicznych. Polski wynalazek doceniono także za granicą – był jednym z kandydatów do Nagrody Europejskiego Wynalazcy 2018.

Foto: pixabay.com

W czwartek w Paryżu odbył się finał Nagród Europejskiego Wynalazcy 2018. Celem imprezy jest uhonorowanie twórców najlepszych rozwiązań, które znacząco poprawiły jakość życia bądź mają szansę to zrobić. Do nagród w kategorii „Badania” nominowani byli również Polacy: Jacek Jemielity, Joanna Kowalska, Edward Darżynkiewicz i ich zespół badawczy z Uniwersytetu Warszawskiego.

Jak tłumaczą badacze, wynalazek, który otrzymał nominację do nagrody przyznawanej przez Europejski Urząd Patentowy, to technika polegająca na subtelnej modyfikacji informacyjnego RNA (mRNA). Jest to rozwiązanie alternatywne wobec wprowadzania zmian w DNA – które jest procesem kosztownym, trudnym i ryzykownym. „Można powiedzieć, że mRNA jest 'przepisem’ na białko: gen w naszych komórkach przepisywany jest właśnie na informacyjne RNA” – wyjaśnia Edward Darżynkiewicz.

Na podstawie informacji zakodowanych w mRNA powstają w naszym organizmie konkretne białka, niezbędne do jego funkcjonowania. Niestety, w stanie naturalnym mRNA jest cząsteczką zbyt nietrwałą, żeby zastosować ją w terapiach. „Nasz wynalazek polega na tym, że przez subtelną chemiczną modyfikację bardzo niewielkiego fragmentu udało się zwiększyć czas życia takiego mRNA, 'wyłamując zęby’ enzymom odpowiedzialnym za jego degradację” – opowiada Darżynkiewicz.

Odkryta technika zaczyna znajdować już konkretne zastosowania – pod koniec zeszłego roku rozpoczęto badania kliniczne nad opartą na odkryciu polskich uczonych spersonalizowaną szczepionką przeciw nowotworom. „Oznacza to, że w tej chwili badania kliniczne (nad lekami na nowotwory – przyp. red.) można oderwać od danego typu nowotworów i w tych samych badaniach klinicznych można próbować leczyć pacjentów, którzy cierpią na różne ich typy” – podkreśla Darżynkiewicz. Jaka jest zasada działania odkrycia Polaków?

„Prawda jest taka, że nie odkryliśmy ‘szczepionki na raka’, my tylko znaleźliśmy sposób na stabilizację mRNA” – zaznacza Joanna Kowalska. Jak tłumaczy, szczepionki nowotworowe oparte są na wykorzystaniu komórek dendrytycznych.  Chodzi tutaj o komórki będą ważną częścią układu odpornościowego – odgrywają one kluczową rolę w pobudzaniu limfocytów, czyli komórek wychodzących w skład układu odpornościowego.”Terapia polega na tym, że do komórek dendrytyczncych, które znajdują się w ciele pacjenta, dostarczamy (zmodyfikowane) mRNA – opowiada Kowalska.

„Tam, na podstawie przepisu zawartego w RNA, syntezowane są białka będące antygenami. Zadaniem tych antygenów jest aktywacja naszego układu odpornościowego tak, żeby niszczył on komórki w naszym organizmie, które posiadającą ten antygen. Zanim takie RNA zsyntetyzujemy, musimy oczywiście wiedzieć, jaki antygen jest charakterystyczny dla nowotworu pacjenta” – zaznacza badaczka. „Po zidentyfikowaniu białek, które odróżniają chore komórki od zdrowych, możemy zaprojektować cząsteczkę RNA, która umożliwi nam aktywację i szkolenie układu odpornościowego tak, aby organizm pacjenta sam znalazł i zniszczył komórki nowotworowe” – tłumaczy Kowalska.

Po rozpoczęciu europejskiego procesu patentowego w 2008 r., zespół nawiązał współpracę z firmą z Uniwersytetu w Moguncji (Niemcy), która specjalizuje się w terapiach genowych. Wstępne badania kliniczne z zastosowaniem odkrycia Polaków rozpoczęły się dwa lata później. Kolejnym krokiem było rozpoczęcie przez BioNTech udzielania licencji na stabilną technologię mRNA największym firmom farmaceutycznym. W lipcu 2017 r. BioNTech opublikował rezultaty pierwszych prób z udziałem ludzi nad spersonalizowaną szczepionką przeciwnowotworową opartą na mRNA i wykorzystującą kapy, które opracował prof. Jemielity i jego zespół.

U 8 z 13 uczestników badania, u których dochodziło do regularnych nawrotów czerniaka, stwierdzono brak obecności komórek rakowych w trakcie 23 miesięcy badania. U jednej z pozostałych pięciu osób, u których rozwinęły się nowe guzy, zaobserwowano natomiast zmniejszenie się nowotworu. Jak oceniają Polacy, etap badań klinicznych może potrwać co najmniej 2-3 lata. „Trzeba jednak wziąć pod uwagę, że żadna terapia oparta na RNA nie została jeszcze dopuszczona do użycia – w związku z tym czas ten może być jeszcze dłuższy” – dodaje Edward Darżynkiewicz.

Katarzyna Florencka

Źródło: naukawpolsce.pap.pl