Najdroższy lek na świecie na liście refundacyjnej

– Ta lista refundacyjna rozszerza opcje terapeutyczne dla pacjentów m.in. z chorobą ultrarzadką – powiedział wiceminister Marcin Czech podczas konferencji prasowej, na której omówił o nowych lekach objętych refundacją od 1 stycznia.

Foto: MZ

Rynek apteczny

Od stycznia na liście refundacyjnej pojawiły się nowe leki. Są to 53 produkty lecznicze (wg kodów EAN), które zwiększyły pulę dostępnych opcji terapeutycznych.

– Dla leku, który zawiera pancreatynę, rozszerzyliśmy wskazania refundacyjne. Obecnie jest on dostępny również w terapii zewnątrzwydzielniczej niewydolności trzustki spowodowanej przewlekłym zapaleniem trzustki, resekcją żołądka lub zwężeniem dróg żółciowych spowodowanym chorobą nowotworową – wskazał wiceminister.

Programy lekowe i chemioterapia

Wiceminister Czech omówił także zmiany, jakie zaszły w katalogu chemioterapii. – Rozszerzyliśmy wskazania refundacyjne dla dwóch substancji czynnych: capecitabine i mitoxantronum. To ułatwi dostęp do leczenia pacjentom z chorobami nowotworowymi. Leki zawierające substancję czynną kapecytabinę zostały udostępnione w kolejnym wskazaniu pozarejestracyjnym: „rak dróg żółciowych w ramach uzupełniającego leczenia pooperacyjnego raka dróg żółciowych” – powiedział.

Leki zawierające substancję czynną mitoxantronum zostały udostępnione we wskazaniu pozarejestracyjnym: „wznowa ostrej białaczki limfocytowej w populacji pediatrycznej”. Ponadto wprowadzono program lekowy „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”. Dzięki temu objęto refundacją lek zawierający substancję czynną efmoroctocog alfa (Elocta). To nowa opcja terapeutyczna dla pacjentów z hemofilią, którzy korzystają z refundacji zarówno osoczopochodnych, jak i rekombinowanych koncentratów czynników krzepnięcia.

Dobra wiadomość dla pacjentów onkologicznych

Zmodyfikowano program leczenia zaawansowanego raka jelita grubego. Zmiana dotyczy schematów leczenia pacjentów: panitumumab (Vectibix) jest teraz refundowany również w pierwszej linii leczenia. Dzięki temu pacjenci z rakiem jelita grubego mają więcej opcji terapeutycznych. Substancję czynną pemetrexed, która do tej pory była stosowana w programie „Leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca”, przeniesiono do katalogu chemioterapii. Dzięki temu pacjenci z niedrobnokomórkowym rakiem płuca będą mieli do niej łatwiejszy dostęp.

– W programach dotyczących leczenia pierwotnych niedoborów odporności obniżyliśmy wymaganą liczbę wizyt lekarskich odbywających się w ramach leczenia i uelastyczniliśmy dawkowanie kolejnych podań immunoglobulin. Te zmiany poprawią jakość życia pacjentów, którzy leczą się w programie – powiedział Marcin Czech.

Najdroższy lek na świecie

Od stycznia refundacją objęto Soliris (eculizumab). To najdroższy lub jeden z najdroższych leków na świecie (roczny koszt na pacjenta może wynieść nawet 2 mln zł). Będzie on dostępny dla pacjentów w dwóch programach lekowych:

• „Leczenie atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego” (aHUS),
• „Leczenie nocnej napadowej hemoglobinurii” (PNH).

– Jest to dobra wiadomość dla chorych, którzy cierpią na te schorzenia. Po długotrwałych negocjacjach z producentem leku udało nam się wprowadzić go na listę w ramach programu lekowego w tychże wskazaniach. Niezmiernie się z tego cieszę. Jesteśmy z tego powodu niesłychanie dumni – podkreślił wiceminister.

Do programów będą kwalifikować zespoły powołane przez prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia: jeden do spraw leczenia atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego, a drugi dotyczący leczenia nocnej napadowej hemoglobinurii.

Egalitarne podejście wg AOTMiT 

O refundację Solirisu od lat zabiegali lekarze, pacjenci i ich rodziny. Minister zdrowia skierował do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wniosek o wydanie rekomendacji dotyczącej finansowania tej terapii ze środków publicznych.

Przypomnijmy, że ponad rok temu prezes Agencji wydał negatywną rekomendację (nr 69/2016 z dnia 10 listopada 2016 r.), ale w uzasadnieniu zaznaczył, że – zgodnie z podejściem egalitarnym – należy dążyć do zrównania możliwości terapeutycznych również tych pacjentów, którzy z uwagi na rzadkość występowania choroby mają ograniczone możliwości terapeutyczne, a wszystkie rekomendacje kliniczne rekomendują zastosowanie ekulizumabu jako leczenie z wyboru pacjentów z PNH (szczególnie w klasycznej postaci) oraz aHUS.

Prezes AOTMiT stwierdził, że jeśli wnioskodawca (producent leku) zgodzi się na mechanizmy podziału ryzyka, to Agencja rekomenduje objęcie refundacją leku Soliris w ramach obu wnioskowanych programów lekowych. W wyniku długotrwałych negocjacji i rozmów wnioskodawca przyjął warunki ministra zdrowia i lek został udostępniony pacjentom bezpłatnie w ramach dwóch programów lekowych.

Leki immunosupresyjne

Wiceminister Marcin Czech odniósł się także do zmian dotyczących leków immunosupresyjnych. Zapewnił, że walgancyclovir w postaci proszku do sporządzania roztworu doustnego nadal jest dostępny bezpłatnie dla najmłodszych pacjentów w szpitalach.