Ostra białaczka limfoblastyczna u dzieci rozwija się błyskawicznie

Najważniejsze, by z chorego dziecka wyrósł zdrowy dorosły człowiek. O sytuacji w polskiej onkohematologii dziecięcej z prof. dr hab. n. med. Alicją Chybicką rozmawia Magda Leśniewska.

Foto: Katarzyna Czerwińska / Kancelaria Senatu

Pani profesor, czemu należy zawdzięczać dobrą opinię o polskiej onkohematologii dziecięcej?

Szacuje się, że w Polsce w tym roku na wszystkie nowotwory zachoruje aż 180 tys., a w przyszłym – 200 tys. osób, z czego dzieci w skali ogólnopolskiej będzie 1200-1400. Zachorowalność na nowotwory zarówno u dzieci, jak i u dorosłych dramatycznie rośnie nie tylko w Polsce.

Kiedyś wyleczalność wszystkich nowotworów u dzieci wynosiła zaledwie 15%. Oznaczało to, że na 100 dzieci 85 z nich umierało. Dziś jest dokładnie odwrotnie – statystyki podają, że wyleczalność dochodzi do 85%. Oczywiście zdarzają się nieliczne przypadki, że dziecko odchodzi z tego świata z jakiegoś innego powodu niż enta wznowa czy brak jakichkolwiek możliwości terapeutycznych.

O sukcesach w leczeniu nowotworów krwi u dzieci decyduje w pewnym zakresie biologia. Większość nowotworów u dzieci stanowi ostra białaczka limfoblastyczna,  natomiast u dorosłych jest to ostra białaczka szpikowa. Dziecko choruje jak burza i równie szybko umiera. To jest zupełnie inna biologia nowotworu. Ono nie ma czasu, aby czekać na cokolwiek. Jeśli nie dostanie leku na czas, jeśli o odpowiedniej porze nie zostanie postawiona diagnoza, jeśli wszystko nie zostanie zrobione natychmiast zgodnie ze standardami światowymi – to dziecko umrze.

W odróżnieniu od dorosłego, u którego nowotwór rozwija się wolno. Statystyki są bezwzględne. 30 tys. Polaków rocznie umiera z powodu choroby nowotworowej tylko dlatego, że zachorowało w Polsce, a nie poza jej granicami. U dzieci nowotwór proliferuje jak burza, ale jego reakcja na prawidłowe leczenie również jest natychmiastowa. Jeśli dziecko jest dobrze zdiagnozowane, to szybko reaguje i równie szybko wchodzi w remisję. W obecnych czasach podstawą dobrej diagnostyki są badania genetyczne.

Aby dopasować terapię „krojoną na miarę” – czyli najprościej mówiąc – celowaną – i osiągnąć sukces, trzeba najpierw poznać geny tego nowotworu. Dla nas najważniejsze jest, żeby z tego dziecka wyrósł zdrowy dorosły człowiek – chcemy go wyleczyć jak najmniejszym dla organizmu kosztem. Dobrze poprowadzony nowotwór przy zastosowaniu nowoczesnych terapii nie zostawia śladów, a jeśli zostawia, to daje się je wyrehabilitować.

To samo dotyczy ostrych białaczek. Rozpoznane bez nacieczenia centralnego systemu nerwowego i wszystkich narządów rokują dużo lepiej niż białaczki, które te wszystkie narządy już „wykończą” – czyli spowodują, że ich funkcja nawet po zejściu nowotworu z trudem wraca do normy. Plus jest taki, że dziecko bardzo ładnie regeneruje i potrafi wszystko nadrobić. Chemia w onkologii dziecięcej jest mordercza, wysokodawkowana i nastawiona na to, żeby szybko uzyskać remisję w przypadkach, które mają złą genetykę czy chorobę resztkową.

Stosujemy wówczas chemioterapię i transplantację komórek macierzystych układu krwiotwórczego. We wznowach, kiedy ta terapia zawiodła – stawiamy na przeciwciała monoklonalne. W Polsce, w onkologii dziecięcej, we wszystkich 13 ośrodkach leczenie jest identyczne. Mamy wspólne protokoły i w każdym mieście, gdziekolwiek polskie dziecko nie trafi, dostanie takie same leczenie. To jest bardzo ważne – na tym polega sukces i to samo powinni zrobić dorośli. Nie ma takiej możliwości, żeby ktoś gdzieś był leczony inaczej.

Czy to znaczy, że w Polsce standardy leczenia dzieci z chorobami nowotworowymi krwi są takie same jak standardy europejskie?

Tak, są identyczne. Są takie same jak standardy europejskie i światowe, bo to nie jest to samo. Na przykład Anglia nie jest w programie europejskim i prowadzi leczenie swoimi programami. To są te same protokoły, wzięte z tego samego źródła. Każdy z naszych koordynatorów jest zobowiązany do zdobywania wiedzy na temat nowotworu, w którym się specjalizuje od początku aż do końca i każda nowość jest wprowadzana natychmiast w Polsce u dzieci, a leki są ściągane – jak nie da się w kulturalny sposób za pieniądze budżetowe, to z pieniędzy pozabudżetowych. Dzieci, którymi się opiekujemy, nigdy nie są pokrzywdzone, bo walczymy jak lwy, żeby te pieniądze na ich leczenie zebrać.

Skąd wziąć na to pieniądze?

Próbujemy wszelkich możliwości – od zbiórek pieniędzy od ludzi dobrej woli i prób refundacji przez ministra zdrowia, poprzez ratunkowy dostęp do technologii lekowych. Niestety wiąże się to z wypełnieniem tony papierów do Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia. Na przykład pomimo braku refundacji blinatumomabu, leku na oporną i nawrotową ostrą białaczkę limfoblastyczną, każde nasze dziecko, które tego leku potrzebowało, otrzymało go zgodnie z protokołem. Współpracujemy z Fundacją Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową.

W razie potrzeby nasze dzieci jeżdżą na leczenie do Niemiec. Zawsze popieramy i nagłaśniamy wszystkie zbiórki, a umowa między nami a fundacją jest taka, że zbieramy sami tyle, ile damy radę, a jak zabraknie, to fundacja dokłada. Żadne dziecko nie może umrzeć, dlatego musimy zrobić wszystko, żeby zostało wyleczone. Ale to nie jest właściwa sytuacja, że dziecko może zostać wyleczone tylko dzięki dobremu sercu wielu osób. Blinatumomab powinien być ogólnodostępny – już obojętne czy w programie lekowym czy w aptekach szpitalnych. To leczenie jest niezbędne i nie ma tu dyskusji.

Ostra białaczka limfoblastyczna jest drugą przyczyną zgonów ze wszystkich powodów zdrowotnych u dzieci. Co to za choroba i dlaczego jest taka groźna?

Ostra białaczka limfoblastyczna u dzieci rozwija się błyskawicznie i równie szybko zabija. Pacjentów dzielimy na dwie grupy. Pierwsza z nich jest grupą niskiego ryzyka. Do niej należą dzieci, których my w naszym ośrodku praktycznie nie widujemy. Takie dziecko ma trafnie postawione rozpoznanie i dostaje te dwa pierwsze protokoły, które są dosyć mocarne. Mimo tego dzieci są w doskonałej formie i przyjmują to leczenie w trybie ambulatoryjnym; uzyskują planowo remisję, nie mają choroby resztkowej, mają dobrą genetykę, są wyleczone najczęściej po dwóch latach, bo tyle przewiduje protokół.

Leczenie intensywne trwa ok. 4 miesięcy, po czym następuje leczenie podtrzymujące remisję. Oczywiście cały czas kontrolujemy szpik i wówczas wtedy takie dziecko można uznać za wyleczone. Następnym krokiem jest przejście do grupy „onkoozdrowieńców”. W tym roku jako pierwsi i jedyni w Polsce otworzyliśmy poradnię dla „onkoozdrowieńców”, na którą środki udało nam się uzyskać od Narodowego Funduszu Zdrowia. Każde dzieciątko, które skończy leczenie, jest kierowane do „onkoMOCNYCH” – poradni, gdzie przeprowadza się bilans kardiologiczny oraz endokrynologiczny.

Jest to miejsce, gdzie pod każdym względem sprawdzamy jakie szkody zostawiła w organizmie choroba, a jakie wyrządziło nasze leczenie. Do drugiej grupy należą pacjenci, którzy np. późno uzyskują remisję, do tego mają złą genetykę i trzeba im zrobić transplantację szpiku. Przeszczep jest zawsze procedurą ratującą życie. Jeśli się z tego zrezygnuje, to białaczka wygra. Co prawda bardzo często sytuacja jest trudna, bo zdarza się, że występuje niezgodność, próba odrzutu i walka przeszczepu z gospodarzem, ale życie udaje się uratować. Mamy takich pacjentów, którzy z tym walczą, ale żyją, choć to nie jest najgorszy z możliwych scenariuszy. Najgorszą sytuacją jest wznowa.

A jaki odsetek dzieci chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną ma wznowę?

Bardzo niewielki. Około 20-25% na 300 chorych dzieci w skali rocznej w Polsce.

Co można w tej sytuacji zrobić?

Można zrobić dużo, tylko to wymaga ogromnej wiedzy, dużych pieniędzy i wszystkiego na czas – czyli ta cała maszyna opieki zdrowotnej musi pracować perfekcyjnie, bo nie wystarczy mieć protokołu na półce. Wszystko do tego protokołu musi być zrobione na czas, profesjonalnie i perfekcyjnie. Nie może być tak, że pomyli się laboratorium, że pomylą się w badaniach obrazowych, że ktoś założy wkłucie brudną ręką – wszystko musi się zamykać w procedurach, które warunkują bezpieczeństwo leczenia od A do Z. Bo jeśli się tego nie zrobi, to dzieci będą umierać.