Lekarze dają nadzieję pacjentom z amyloidozą AI

Polscy naukowcy przeprowadzą badanie w grupie pacjentów z nieleczoną amyloidozą AL. Jego celem jest m.in. ocena skuteczności niedawno zarejestrowanej w Polsce terapii eksperymentalnej – informuje Agencja Badań Medycznych.

Amyloidoza AI jest rzadką chorobą spowodowaną nieprawidłową produkcją białka surowiczego A przez wątrobę. Polega na gromadzeniu się amyloidów w różnych tkankach i narządach organizmu – najczęściej w nerkach, wątrobie, śledzionie i sercu.

Choroba przez dług czas może pozostać niezauważona, co mocno utrudnia jej wczesne rozpoznanie. W wielu przypadkach diagnoza jest stawiana dopiero po roku od wystąpienia objawów.

– Podstawą rozpoznania amyloidozy AL jest wykrycie amyloidu w danym narządzie w badaniu histopatologicznym – mówi prof. dr hab. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego (WUM).

Cel badania

Polscy naukowcy chcą lepiej zrozumieć mechanizmy powstawania amyloidów i opracować nowe, bardziej skuteczne metody leczenia amyloidozy AL. Jak poinformowała Agencja Badań Medycznych (ABM), wkrótce WUM przeprowadzi badanie w grupie 20 pacjentów z nieleczoną amyloidozą AL.

W badaniu STARLIGHT, które sfinansuje ABM, zostanie oceniona terapia eksperymentalna – skojarzenie sargramostimu, rekombinowanego czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF), z niedawno zarejestrowanym i nierefundowanym w Polsce schematem immunochemioterapii D-VCD (daratmumumab, bortezomib, cyklofosfamid, deksametazon).

– Powodem zastosowania sargramostimu jest próba aktywacji makrofagów tkankowych do skuteczniejszej fagocytozy złogów amyloidu, co – wraz z aktywnym niszczeniem klonalnych plazmocytów przez immunochemioterapię D-VCD – może doprowadzić do zwiększenia odsetka odpowiedzi narządowych, szczególnie sercowych i nerkowych. Takie leczenie potencjalnie daje nadzieję na poprawę rokowania u pacjentów z amyloidozą AL, u których obecnie nie obserwuje się odpowiedzi narządowych po zastosowaniu dotychczasowych metod leczenia – tłumaczy prof. Krzysztof Jamroziak z WUM.

Metody typowania amyloidu

Dodatkowo w ramach projektu zostaną opracowane dwie zaawansowane, niedostępne dotychczas w rutynowej diagnostyce klinicznej w Polsce, metody typowania amyloidu. Naukowcy mają nadzieję, że ich opracowanie i wdrożenie wprowadzi nowoczesny standard diagnostyki różnicowej amyloidoz w Polsce.

Osoby zainteresowane udziałem w projekcie mogą kontaktować się z prof. Krzysztofem Jamroziakiem (e-mail: krzysztof.jamroziak@wum.edu.pl) albo z koordynatorką projektu Anną Krukowską (e-mail: anna.krukowska@wum.edu.pl).