Terapie komórkowe. Eksperci NRL o szansach i zagrożeniach

Komórki macierzyste są przełomem w medycynie, ale wiara w ich wszechmoc jest zgubna. Samorząd lekarski włączył się do dyskusji na temat terapii komórkowych i zaproponował rozwiązania w trosce o pacjentów.

Foto: Mariusz Tomczak/Gazeta Lekarska

W czwartek 31 marca w siedzibie Naczelnej Izby Lekarskiej w Warszawie odbyła się konferencja naukowa pt. „Terapie komórkowe – sukcesy i zagrożenia”.

W jej trakcie podsumowano prace Zespołu ekspertów do spraw terapii komórkowych i komórek macierzystych Naczelnej Rady Lekarskiej, powołanego w maju 2021 r. przez Prezydium NRL. – Jako samorząd lekarski stanęliśmy przed zadaniem nie do końca jasnym i oczywistym, ponieważ jest to „nowa medycyna” – powiedział Artur Drobniak, przewodniczący zespołu, a jednocześnie wiceprezes NRL.

Celem zespołu jest analiza stosowania terapii komórkowych, określanych często jako „terapie z wykorzystaniem komórek macierzystych” i oferowanych jako panaceum na wiele chorób. Eksperci mieli m.in. dokonać przeglądu aktualnego stanu wiedzy opartej na badaniach naukowych w zakresie stosowania tzw. medycyny regeneracyjnej, w szczególności z wykorzystaniem komórek macierzystych.

Potrzebny głos nauki

– Od początku mieliśmy świadomość, że rozwój terapii komórkowych nie zawsze idzie w dobrym kierunku – powiedział prezes Naczelnej Rady Lekarskiej prof. Andrzej Matyja, który zabrał głos na początku konferencji. Wskazał, że ma świadomość trudności, w jaki obszar tematyczny wkracza samorząd lekarski, i wynikających z tego wyzwań.

– Za tymi terapiami stoją ogromne pieniądze, więc pojawia się pytanie, czy są zasadnie wydawane. Pacjent powinien mieć świadomość, jakie są szanse i zagrożenia, a także na co się decyduje. Nie zawsze procedury proponowane przez różne instytucje są zgodne z Kodeksem Etyki Lekarskiej – podkreślił prof. Andrzej Matyja. Dodał, że liczy na „właściwe spożytkowanie” materiałów opracowanych przez zespół ekspertów NRL i wyraził nadzieję, że dyskusja wydobędzie „głos oparty na wiedzy i nauce”.

Czym są komórki macierzyste?

Z jednej strony terapie komórkowe i zastosowania komórek macierzystych są wielką nadzieją dla pacjentów cierpiących na niektóre nieuleczalne dotychczas choroby. Terapie udowodniły już swoją skuteczność w leczeniu białaczek, niedokrwistości czy niedoborów odporności. Pomagają również pacjentom z ciężkimi poparzeniami i osobom, które utraciły wzrok na skutek uszkodzenia nabłonka rogówki.

Z drugiej strony – w ostatnich latach wokół komórek macierzystych narosło wiele nieporozumień, a czasami również mitów. Wśród niektórych osób panuje przekonanie, a czasem wręcz wiara, że komórki macierzyste są wszechpotężne, czemu towarzyszy oferowanie zabiegów, których skuteczność jest niepotwierdzona badaniami naukowymi. Mogą też okazać się niebezpieczne dla pacjentów. Nie trzeba chyba dodawać, że są one często niezwykle kosztowne. Na te aspekty zwracają uwagę m.in. towarzystwa naukowe i instytucje regulujące terapie.

– Komórki macierzyste są obszarem zainteresowań w medycynie regeneracyjnej. To komórki mające zdolność do regeneracji uszkodzonych narządów, co wynika z cech komórek i ich cech funkcjonalnych, a nie wyglądu czy markerów. Różne komórki macierzyste mają różny potencjał – powiedział prof. Józef Dulak z Zakładu Biotechnologii Medycznej Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego.

Nadzieja czy fikcja

Omawiając stanowiska towarzystw naukowych i instytucji regulujących zastosowania komórek macierzystych oraz doniesienia zagranicznych naukowców zajmujących się m.in. biologią komórek macierzystych czy terapią genową i komórkową, prof. Józef Dulak zaapelował, by nie wierzyć we wszystko, co się słyszy lub czyta o komórkach macierzystych, a „czerwona lampka” powinna się zapalać zawsze, gdy dowodem na skuteczność terapii są niepotwierdzone naukowo świadectwa pacjentów. Zwrócił uwagę, że przedwczesna komercjalizacja badań stanowi ryzyko dla chorych i może narazić na szwank rozwój naukowy badań klinicznych.

Uczestnicy konferencji zwracali uwagę na brak pełnej informacji dla pacjentów rozważających poddanie się zabiegowi z wykorzystaniem komórek macierzystych. Nie każdy zna zagrożenia wynikające m.in. z możliwych skutków ubocznych terapii. Nie wszystkie osoby decydujące się na nie mają świadomość stosowania produktu leczniczego o nieudowodnionej skuteczności i bezpieczeństwie. Honorowy przewodniczący Komitetu Bioetyki PAN prof. Zbigniew Szawarski z ubolewaniem stwierdził, że czasami „zarabia się na bólu i nadziei” pacjentów i ich najbliższych.

Rekomendacje ekspertów NRL

W trakcie konferencji zostało zaprezentowane stanowisko Zespołu ekspertów do spraw terapii komórkowych i komórek macierzystych NRL w sprawie komercyjnego oferowania zabiegów z wykorzystaniem komórek określanych jako macierzyste, w tym przeprowadzanych w ramach medycznych eksperymentów leczniczych. Chodzi o stosowanie niepotwierdzonych rzetelnymi badaniami, zarówno przedklinicznymi, jak i klinicznymi, zabiegów z wykorzystaniem komórek, określanych często jako „terapie z wykorzystaniem komórek macierzystych” i oferowanych jako panaceum na wiele chorób.

„Promowanie i przeprowadzanie komercyjnych zabiegów o nieustalonym bezpieczeństwie i skuteczności naraża pacjentów na efekty uboczne oraz często olbrzymie koszty. Może podważać także zaufanie społeczne do medycyny i nauki, w tym do innowacyjnych metod leczniczych” – czytamy w stanowisku zespołu ekspertów, który niespełna rok temu został powołany przez Prezydium NRL.

Terapie komórkowe a etyka

W związku z obawami o właściwy nadzór nad zabiegami, jak i wzbudzaniem wątpliwości etycznych i naukowych, zespół zaproponował rekomendacje. Jedną z nich jest zasięganie przez Komisje Bioetyczne opinii niezależnych ekspertów posiadających wiedzę biologiczną, medyczną i doświadczenie w zakresie terapii komórkowych, pozwalających na ocenę zasadności wniosków o przeprowadzenie eksperymentów leczniczych z wykorzystaniem HE-ATMP w – co warte podkreślenia – precyzyjnie określonych wskazaniach.

Zespół ekspertów NRL rekomenduje wprowadzenie regulacji prawnych ograniczających masowy i długotrwały charakter prowadzenia eksperymentów w ramach tzw. wyjątku szpitalnego. Proponuje opracowanie zasad rzetelnego informowania o terapiach komórkowych i egzekwowanie przepisów ustawy Prawo farmaceutyczne w celu zapobieżenia nieuprawnionej promocji i reklamie zabiegów o niepotwierdzonej skuteczności. Wskazano również potrzebę przeprowadzenia analizy prawnej umów przedstawianych pacjentom pod kątem pełnego zabezpieczenia ich praw na wypadek wystąpienia działań niepożądanych, w tym m.in. opracowanie formularza świadomej zgody.

– Wkroczyliśmy na obszar etyki, a w części etycznej samorząd lekarski ma jak największe kompetencje. Mamy do czynienia z nowym zjawiskiem w medycynie. Musimy szukać właściwych ocen naukowych i etycznych – podsumował wiceprezes NRL dr Krzysztof Madej. Dodał, że dorobek zespołu ekspertów zostanie przedstawiony w czasie najbliższego posiedzenia NRL, które będzie jednocześnie ostatnim w tej kadencji samorządu. – Nowa Rada będzie musiała się z tym zmierzyć – podkreślił.

Mariusz Tomczak