Uwaga na hemofilię. Jak leczyć skuteczniej?

Dlaczego opieka nad chorymi na hemofilię wciąż nie jest odpowiednia? Jakie są największe braki w systemie? Co zrobić, aby pacjent mógł czuć się bezpiecznie? Jakie postulaty zgłaszają pacjenci, a co proponują eksperci?

Na górze: Bogdan Gajewski, Joanna Zdziarska, na dole: Paweł Łaguna Anna Klukowska
Foto: Lidia Sulikowska

Prof. Krystyna Zawilska, przewodnicząca Grupy ds. Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów:

W ciągu ostatnich dekad dokonał się ogromny postęp w leczeniu hemofilii – w latach 50. ubiegłego wieku chorzy dożywali średnio 20 lat, dziś ich sytuacja jest zupełnie inna. Prawidłowe leczenie pozwala uniknąć ciężkiego kalectwa, z tą chorobą można już żyć normalnie i dożyć późnej starości.

Dzieje się tak, gdy opieka jest zorganizowana w sposób kompleksowy, a pacjenci mają dostęp do leczenia profilaktycznego, czyli koncentratów brakującego czynnika krzepnięcia krwi.

Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię:

Brak profilaktyki generuje koszty. Ogromna większość chorych przez lata nie dostawała potrzebnej ilości czynników krzepnięcia, ma uszkodzone stawy, potrzebuje operacji ortopedycznych i rehabilitacji.

Dr hab. n. med. Paweł Łaguna, konsultant krajowy ds. transfuzjologii klinicznej, Katedra i Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii WUM:

Na szczęście od 2008 r. wszystkie dzieci, a od 2014 r. – także dorośli – są objęci programem profilaktycznym.

Prof. Krystyna Zawilska:

Parlament Europejski w 2009 r. zdefiniował, jak powinno się organizować opiekę nad chorymi na hemofilię. Polska reguluje te kwestie w „Narodowym Programie Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych na lata 2012-2018”.

To dobrze, że mamy taki dokument, ale nie wszystko, co tam zapisano, w praktyce udaje się realizować. Program zakłada m.in. utworzenie referencyjnych ośrodków leczenia hemofilii, które zapewnią pełną diagnostykę, wielospecjalistyczną opiekę lekarską oraz rehabilitację.

Dorosły chory na hemofilię z problemami ortopedycznymi, laryngologicznymi, chirurgicznymi, stomatologicznymi wymaga innego postępowania niż zwykły pacjent. W kompleksowym ośrodku miałby zapewnioną właściwą opiekę, co nie tylko przyczynia się do przedłużenia czasu życia chorych, ale także obniża koszty ich leczenia.

Dr Paweł Łaguna:

Problemy te dotyczą dorosłych. Opieka nad dziećmi jest lepiej zorganizowana – mamy już 15 referencyjnych ośrodków zajmujących się zaburzeniami krzepnięcia, w których prowadzone jest kompleksowe leczenie.

Dr Joanna Zdziarska, Oddział Kliniczny Kliniki Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie:

Na co dzień pomagam dorosłym pacjentom chorym na hemofilię i inne skazy krwotoczne. Oddział Hematologii naszego szpitala to jedna z niewielu jednostek w kraju, która zajmuje się nimi kompleksowo.

Taka opieka jest potrzebna szczególnie tym, którzy przez lata nie mieli dostępu do leczenia profilaktycznego, przez co mają dużo powikłań. Potrzebują ciągłej rehabilitacji, wsparcia psychologa, a w razie problemów ortopedycznych czy chirurgicznych – odpowiedniego, multidyscyplinarnego podejścia.

Także nowo zdiagnozowani powinni być leczeni w placówce referencyjnej. Teraz ci, którzy mają daleko do specjalistów, są pozostawieni sami sobie. Trafiali do mnie pacjenci, którzy nie wiedzieli, że w ogóle należy im się leczenie profilaktyczne, albo tacy, którzy stosują dawki przepisane przez pediatrów, a są już dawno dorośli.

To przerażające. Jeśli zastanawiamy się, dlaczego nie powstają kompleksowe ośrodki, odpowiedź jest jedna, wycena świadczeń dla tej grupy chorych jest zbyt niska. To działalność przynosząca straty.

Bogdan Gajewski:

O właściwej wycenie świadczeń mówimy od lat. Operacje i zabiegi planowe wymagają odpowiedniego przygotowania. Większość szpitali nie ma możliwości przeprowadzenia specjalistycznej diagnostyki układu krzepnięcia, nie ma też doświadczenia w leczeniu chorych na hemofilię.

Szpitale ponoszą też poważne nakłady, które obciążają ich budżet i nie są refundowane. Z tego powodu chorzy na hemofilię nie są mile widzianymi pacjentami. W zasadzie tylko Kraków i Warszawa mogą zaoferować pacjentom pełną opiekę.

Dr Joanna Zdziarska:

To jest, myślę, kwestia chęci. Możemy oznaczyć aktywność czynnika krzepnięcia z próbki przysłanej z dowolnego szpitala, zapewniamy też konsultacje telefoniczne.

Joanna Kilkowska, dyrektor Departamentu Polityki Zdrowotnej Ministerstwa Zdrowia:

Na początku kwietnia doszło do spotkania z przedstawicielami chorych na skazy krwotoczne. W wyniku tych rozmów podjęto kroki, aby uruchomić zespół, który przyjrzy się programowi i zweryfikuje, czy trzeba coś poprawić.

Nie wiem, kiedy powstaną specjalistyczne ośrodki dla chorych na hemofilię, ale ta kwestia będzie brana pod uwagę w trakcie prac zespołu.

Bogdan Gajewski:

Program to nie wszystko, kwestia wyceny jest poza nim, można ją weryfikować odrębnie. Poza tym program jest dobry, został przyjęty przez najlepszych ekspertów w dziedzinie leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych i zaakceptowany przez AOTMiT, problemem jest jego niewłaściwa realizacja.

Joanna Kilkowska:

Poczekajmy na wyniki pracy zespołu.

Tomasz Latos, zastępca przewodniczącego sejmowej komisji zdrowia:

Potrzeba stworzenia ośrodków referencyjnych jest ogromna, a obecna wycena świadczeń jest barierą w ich tworzeniu, dlatego najwyższy czas, by AOTMiT, który wycenia poszczególne procedury, zajął się tą sprawą. Trudno liczyć od razu na kolosalny wzrost finansowania, ale trzeba dążyć do tego, aby małymi krokami dojść do właściwej wyceny.

Będę o to zabiegać. Problemem do rozwiązania w dłuższej perspektywie jest też zwiększenie liczby specjalistów zajmujących się tym schorzeniem, przecież ośrodki muszą mieć wykwalifikowaną kadrę.

Dr Paweł Łaguna:

Referencyjne ośrodki to nie wszystko. Należy wzmocnić opiekę nad pacjentem blisko jego miejsca zamieszkania. Każdy chory powinien mieć stały dostęp do pielęgniarki, która będzie potrafiła podać czynnik.

Dr Anna Klukowska, Katedra i Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii WUM:

Opieka pielęgniarska jest szczególnie ważna na samym początku, kiedy rodzic – a w przypadku dorosłego sam pacjent – nie wie, jak podawać czynniki. Lek jest podawany dożylnie i teoretycznie każda pielęgniarka powinna poradzić sobie z takim zadaniem.

Okazuje się jednak, że tak nie jest. Każdy rejon powinien zapewnić dostęp do pielęgniarki przeszkolonej w zakresie podawania czynnika, by pacjent nie musiał jechać z tego powodu do szpitala.

Dr Joanna Zdziarska:

Powinno się też umożliwić chorym kontynuację leczenia po ukończeniu 18 r.ż. Realia są takie, że na pierwszą wizytę u hematologa trzeba czekać rok. Nikogo nie interesuje, że pacjent od lat leczył się na hemofilię, tyle że w ośrodku dla dzieci.

Takie ograniczenia administracyjne są absurdalne, a skutek taki, że pacjenci nie przechodzą płynnie z ośrodka pediatrycznego do ośrodka dla dorosłych. Niewiele placówek uwzględnia aspekt kontynuacji leczenia.

Dr Anna Klukowska:

Dużo zależy od porozumienia między ośrodkami. Gdy go brakuje, traci i cierpi pacjent. Najważniejsze, żeby w tym trudnym momencie chory nie został bez czynnika. Pamiętajmy, że może go zamówić choćby lekarz pierwszego kontaktu.

Prof. Krystyna Zawilska:

To niestety nie wszystkie problemy. Kolejny to zapewnienie odpowiedniej opieki chorym na hemofilię, którzy trafiają na SOR. Urazy w ich przypadku są przecież dużo groźniejsze. Każde krwawienie może stanowić zagrożenie życia.

Personel medyczny wciąż nie ma wystarczającej świadomości, że to nie jest po prostu kolejny pacjent, który może czekać na diagnozę i pomoc, że trzeba natychmiast podać mu koncentrat czynnika krzepnięcia krwi, a dopiero potem zająć się nim według standardowej procedury.

Bogdan Gajewski:

Sprawa jest poważna. Znamy wiele przypadków niewłaściwej opieki na SOR-ach, jak np. włożenie nogi w gips bez podania czynnika krzepnięcia. Albo choćby przypadek z jednego z lubelskich szpitali: dziecko chore na hemofilię trafiło na SOR z bólem brzucha, czynnik podano dopiero, gdy straciło czucie w nogach.

Zdarza się, że lekarze czy ratownicy medyczni nie podają czynnika, bo nie potrafią tego zrobić albo lekceważą hemofilię. Czasem obawiają się kosztów leków, które przecież są udostępniane bezpłatnie – w ramach Narodowego Programu Leczenia. Często po prostu nie wiedzą, jak udzielić pomocy choremu na hemofilię.

Tymczasem leczenie należy zacząć jak najszybciej, bo wszelka zwłoka może przynieść bardzo poważne konsekwencje. Postulujemy oficjalne przyjęcie przez resort zdrowia procedur ratownictwa dla chorych na hemofilię.

Są one proste: domagamy się obligatoryjnego kontaktu ze specjalistą hematologiem i – w razie konieczności – podania czynnika krzepnięcia, a także oficjalnego przyjęcia istniejącej karty chorego na hemofilię przyjętej przez specjalistów z Grupy Hemostazy przy PTHiT.

Prof. Krystyna Zawilska:

Jest też problem w dostępie do nowoczesnych terapii. W Polsce nadal niewielu pacjentów może korzystać z w pełni bezpiecznych, koncentratów rekombinowanych czynników krzepnięcia, które – inaczej niż tradycyjne czynniki osoczopochodne – mogą być modyfikowane. Mam na myśli np. koncentraty o przedłużonym działaniu.

Dr Paweł Łaguna:

Należy także podkreślić rolę bezpieczeństwa chorego. Bezpieczeństwo to zapewniają czynniki rekombinowane. Nie powstają one na bazie białka ludzkiego, więc nie przenoszą wirusów.

Obecnie oczywiście robi się wszystko, aby czynniki tradycyjne były bezpieczne, ale nigdy nie da się wykluczyć, że pojawi się nowy, nieznany wirus przenoszony przez krew, którym może być zakażony materiał.

Dr Anna Klukowska:

Obecnie tylko dzieci mają dostęp do czynników rekombinowanych, i to pod warunkiem, że nigdy w życiu nie przyjęły czynnika osoczopochodnego. To ograniczenie nie wynika z przyczyn medycznych, tak jest po prostu zapisane w programie profilaktyki – powodem jest znacznie wyższa cena rekombinatów.

Efekt jest taki, że wiele dzieci wciąż przyjmuje czynniki z osocza, bo neonatolodzy i pediatrzy nie wiedzieli, że powinni przepisywać preparaty rekombinowane. Czynniki rekombinowane są nowocześniejsze, ale ich skuteczność z osoczopochodnymi porównywalna.

Te ostatnie w mojej ocenie są także bezpieczne, od 1985 r. żadne dziecko nie zachorowało na chorobę wirusową przenoszą przez krew pod podaniu takiego czynnika.

Dr Joanna Zdziarska:

Nie wszystkie czynniki krzepnięcia są produkowane metodami inżynierii genetycznej, ale w przypadku hemofilii A i B koncentraty rekombinowane są leczeniem z wyboru.

W Polsce nie mamy nawet wyboru pomiędzy czynnikami osoczopochodnymi, co jest niezwykle ważne np. w przypadku reakcji alergicznych na konkretny preparat.

Lidia Sulikowska

Źródło: „Gazeta Lekarska” nr 6-7/2016