Rak piersi: ograniczenia w programach lekowych i szansa na zmianę

Pojawienie się na rynku leków biopodobnych może znacznie obniżyć koszty terapii, a tym samym potencjalnie dać dostęp do nowoczesnego leczenia większej liczbie pacjentek z rakiem piersi.

Foto: pixabay.com

Leki biologiczne: oryginalne i biopodobne

Leki biologiczne należą do największych osiągnięć współczesnej medycyny w ostatnich latach. W skuteczności leczenia nowotworów przyniosły prawdziwy przełom. Są to bardzo skomplikowane w swojej budowie białka produkowane przez mikroorganizmy (żywe bakterie), przy wykorzystaniu inżynierii genetycznej, w złożonym i wieloetapowym procesie technologicznym.

Leki biologiczne dzielą się na: leki referencyjne (oryginalne) oraz leki biopodobne (tzw. biosimilary) produkowane na wzór leku referencyjnego po wygaśnięciu jego ochrony patentowej, zawierające niemal identyczną wersję substancji aktywnej, jaka występuje w leku referencyjnym (oryginalnym). Czas ochrony patentowej leku oryginalnego wynosi co najmniej 10 lat.

Bezpieczeństwo i skuteczność potwierdzone badaniami

Podczas rejestracji leku biopodobnego, jego producent musi wykazać poprzez kompleksowe badania porównawcze, że stworzony przez niego preparat jest niemal identyczny jak lek referencyjny – nie tylko pod względem jakości i skuteczności terapii, ale również bezpieczeństwa. Rejestracja leku biopodobnego i dopuszczenie go do obrotu jest potwierdzeniem, że pomiędzy nim, a lekiem oryginalnym nie ma znaczących różnic klinicznych, a bezpieczeństwo stosowania jest na tym samym poziomie, co w przypadku leku referencyjnego.

W praktyce oznacza to, że jeśli pacjent spełnia warunki leczenia preparatem oryginalnym, to równie dobrze może być leczony produktem biopodobnym. Lek referencyjny jest zatwierdzany na podstawie pełnego zakresu danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności. W przypadku produktów biopodobnych procedura zatwierdzania z reguły jest krótsza z uwagi na fakt wykorzystania wcześniejszych, pozytywnych wyników badań klinicznych.

Uproszczona procedura rejestracyjna sprawia, że koszt wytworzenia takiego leku jest niższy niż w przypadku jego oryginalnego odpowiednika. Ma to odbicie w późniejszej, niższej cenie rynkowej preparatu biopodobnego. Oryginalne leki biologiczne z uwagi na swoją wysoką cenę są w Polsce dostępne tylko w ramach tzw. programów lekowych, zawierających szereg ograniczeń, które zawężają grupę chorych kwalifikowanych do terapii.

Leczenie HER2 dodatniego raka piersi

Dzięki zastosowaniu leków biologicznych bardzo poprawiła się skuteczność leczenia raka piersi, zwłaszcza jego bardzo agresywnej formy – tzw. raka HER2-dodatniego. Kluczowe było odkrycie Herceptyny (trastuzumabu – przeciwciała monoklonalnego) – preparatu, który o 50% ograniczył ryzyko nawrotu choroby. Niedawno skończyła się ochrona patentowa leku oryginalnego, a Europejska Agencja Leków (European Medicine Agency) zarejestrowała już trzy biopodobne trastuzumaby.

W Polsce trastuzumab jest dostępny w ramach programów lekowych „Leczenie raka piersi”, do terapii przed- i pooperacyjnej oraz do leczenia choroby przerzutowej, w dwóch formach podania leku: dożylnej i podskórnej. Leczenie wczesnego, przedoperacyjnego HER2-dodatniego raka piersi jest możliwe tylko formą podskórną.

Wytyczne a refundacja

Istotna grupa chorych z HER2-dodatnim rakiem piersi nie ma możliwości stosowania trastuzumabu z uwagi na ograniczenia, które są zawarte w programach lekowych. Np. zgodnie z wytycznymi, pacjentki z rozsiewem choroby mogą otrzymać trastuzumab (w połączeniu z pertuzumabem) tylko w I linii leczenia – to jedyna opcja, która jest aktualnie refundowana. Taki sposób postępowania powoduje, że kobiety chore na HER2-dodatniego raka piersi żyją w Polsce mniej więcej o połowę krócej niż pacjentki w innych krajach.

Tam leczenie anty-HER2 jest refundowane przez wiele lat – w różnych konfiguracjach, w połączeniu z różną chemioterapią. W Polsce pacjentki z progresją choroby mają natomiast zawężone możliwości skutecznej terapii. Innym ograniczeniem narzuconym przez program lekowy jest brak refundacji leczenia neoadjuwantowego (przedoperacyjnego) w sytuacji, gdy u pacjentki występuje guz małej wielkości tj. poniżej 1 cm. Tymczasem zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi, kobiety które mają raka piersi HER-pozytywnego większego niż 0,5 cm, ale mniejszego niż 1 cm, powinny otrzymywać trastuzumab.

Największe obciążenie dla budżetu

Oryginalny trastuzumab stanowi dla budżetu ochrony zdrowia największe obciążenie ze wszystkich programów leczenia onkologicznego. Jego roczny koszt wynosi ok. 350 mln złotych. Wprowadzenie do terapii trastuzumabu biopodobnego może przynieść potencjalnie bardzo duże oszczędności, zważywszy obniżenie ceny leku przynajmniej o 25%. Eksperci i przedstawiciele organizacji pacjenckich mają nadzieję, że optymalizacja kosztów leczenia HER2-dodatniego raka piersi pozwoli na leczenie wszystkich, którzy tego potrzebują zgodnie ze światowymi standardami, a dzisiejsze ograniczenia kwalifikacji do leczenia zostaną usunięte.

Kwestią wymagającą odrębnych decyzji jest obecne zawężenie przedoperacyjnego leczenia trastuzumabem jedynie do iniekcji podskórnych, podczas gdy trastuzumaby biopodobne występują tylko w formie dożylnej. Badania kliniczne dowodzą, że forma aplikowania pacjentce leku nie ma żadnego znaczenia dla jego skuteczności czy bezpieczeństwa, a utrzymanie tego rodzaju zapisu sprawi, że w przypadku leczenia przedoperacyjnego nie będzie można wykorzystać leku biopodobnego.

Co zrobi resort zdrowia?

Nie ma wątpliwości, że wprowadzenie na rynek leków biopodobnych może przynieść korzyści zarówno dla pacjentów (szerszy dostęp do skutecznej terapii), jak i systemu ochrony zdrowia (optymalizacja kosztów leczenia korzystnie wpłynie na budżet państwa). To, jaki scenariusz w przypadku leczenia onkologicznego zostanie zrealizowany, pozostaje w gestii Ministerstwa Zdrowia. Podważanie bezpieczeństwa leczenia biopodobnego i osłabianie zaufania pacjenta do tego rodzaju terapii, straszenie lekarzy perspektywą odpowiedzialności karnej za hipotetyczne skutki uboczne nowych leków – to działania, które nie tylko nie mają żadnych podstaw merytorycznych i są wbrew zasadom etycznym, ale w efekcie odbierają szansę na dłuższe życie tysięcy chorych na raka.