Mało znane nowotwory krwi osób starszych

Zwykło się uważać, że choroby rzadkie to występujące przeważnie u dzieci choroby o podłożu genetycznym. Tymczasem wiele z nich dotyka osoby starsze. Wśród nich są chorzy na mielofibrozę czy czerwienicę prawdziwą – nowotwory, których podstawą są zaburzenia w produkcji krwi.

Dr hab. Tomasz Sacha

Mielofibroza czy czerwienica prawdziwa występują w niewielkich populacjach chorych. Każdego roku diagnozuje się je u ok. 5-15 osób w jednomilionowej społeczności [1]. Zdaniem ekspertów w Polsce na te rzadkie nowotwory krwi cierpi ok. 1000 osób. W praktyce często okazuje się, że to właśnie niewielka liczba pacjentów może okazać się barierą, po pierwsze z uwagi na ograniczony dostęp do opracowywanych leków, z drugiej strony ze względu na możliwości finansowania tych terapii.

– Urzędnicy podejmując decyzje refundacyjne, kierują się przede wszystkim parametrem QUALY [2] który powoduje, że leki stosowane w rzadkich chorobach nie są refundowane przede wszystkim z uwagi na koszty. Parametr QUALY nie jest odpowiedni dla oceny technologii medycznych stosowanych w chorobach rzadkich. W innych krajach europejskich już dziś funkcjonują rozwiązania, które w zupełnie inny sposób podchodzą do oceny jakość technologii medycznych. Miejmy nadzieję, że także w Polsce wypracujemy nowy model, który pozwoli nam rzetelnie oceniać potrzeby pacjentów hematoonkologicznych – wyjaśnia dr hab. med. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego.

Autorzy raportu „Hematoonkologia w Polsce”