W poszukiwaniu skutecznego leku na genetyczny zanik mięśni

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) to choroba genetyczna, która powoduje nieodwracalny zanik mięśni. Dotyczy prawie tylko chłopców.

Jej pierwsze objawy występują około 3-8 roku życia. Należą do nich m.in. opóźnienie rozwoju ruchowego i charakterystyczny chód.

Około 10. roku życia słabnące mięśnie nie mogą już utrzymać ciężaru ciała i dzieci muszą poruszać się na wózkach. Z czasem przychodzą problemy z oddychaniem i choroba mięśnia sercowego, zwana kariomiopatią.

Poszukiwaniem skutecznego i bezpiecznego leczenia uzupełniającego tej grupy pacjentów zajmują się specjaliści z Katedry i Kliniki Kardiologii i Wad Wrodzonych Serca Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego. Naukowcy realizują badanie, w ramach którego pacjentom zostanie podany lek – metoprolol w celu zahamowania/spowolnienia procesu osłabiania mięśnia serca.

Mogą w nim wziąć udział pacjenci w wieku 8-16 lat z potwierdzoną dystrofią mięśniową Duchenne’a. Specjaliści z GUMed rozpoczynają nabór pacjentów do projektu. Z oferty mogą skorzystać chorzy z całej Polski.

Projekt realizowany jest na bazie infrastruktury Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku, gdzie w ramach Centrum Chorób Rzadkich od ponad 5 lat realizowany jest największy w Polsce program opieki wielospecjalistycznej obejmujący dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a. To dzięki niemu specjaliści szpitala doświadczenie niezbędne do rozpoczęcia nowego wyzwania.

Źródło: ABM