Co dla pacjentów z chorobami rzadkimi zrobiła ABM?

Choroby rzadkie to całe spektrum różnorodnych, przewlekłych chorób, najczęściej o podłożu genetycznym i ciężkim przebiegu, których wspólnym mianownikiem jest ich bardzo niska częstość występowania. W ostatni dzień lutego obchodzony jest Światowy Dzień Chorób Rzadkich.

Foto: pixabay.com

Szacuje się, że choroby rzadkie dotykają 6-8 proc. populacji każdego kraju, natomiast w Polsce problem ten dotyczy od 2,3 do 3 mln osób.

Chorobę uznaje się za rzadką, jeśli dotyka ona nie więcej niż 1 osobę na 2 tys. Choroby występujące z częstością 1 na 50 tys. lub mniejszą, to choroby ultrarzadkie.

Choroby rzadkie stanowią istotne wyzwanie opieki zdrowotnej ze względu na rzadkość występowania, trudności w rozpoznawaniu i często brak dostępnych opcji terapeutycznych, dlatego też Agencja Badań Medycznych od początków powołania w 2019 roku jest zaangażowana w działalność innowacyjną w obszarze chorób rzadkich poprzez wsparcie i finansowanie projektów badawczych w tej dziedzinie.

Począwszy od 2019 roku prezes Agencji Badań Medycznych zarekomendował finansowanie 16 niekomercyjnych badań klinicznych w obszarze chorób rzadkich, przeznaczając na to ponad 207 mln zł. Projekty rekomendowane do dofinansowania dotyczyły chorób rzadkich należących do szerokiego zakresu dziedzin medycyny: neonatologii, pediatrii, hematologii, onkologii, transplantologii, neurologii, kardiologii, chirurgii i pulmonologii.

Celem tych niekomercyjnych badań klinicznych jest poszukiwanie potencjalnie nowych metod leczenia schorzeń rzadkich z zastosowaniem dostępnych na rynku produktów leczniczych i wyrobów medycznych. Wyniki prowadzonych badań mogą prowadzić do zmiany dotychczasowych standardów leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi i umożliwić wybór najbardziej skutecznych metody terapii.

– Uruchomiony przez Agencję Badań Medycznych program badawczo-rozwojowy stanowi wielką szansę dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Wydatkowane na cele programu środki mogą przyczynić się do opracowania nowych metod diagnostycznych oraz terapii lekowych. Wysokie koszty tego typu badań, jak również czasochłonność całego procesu związanego z badaniami klinicznymi wskazuje, że uruchomiony program nie może być jedynie jednorazowym wsparciem dla instytucji badawczo-rozwojowych, a pierwszym z cyklicznie realizowanych projektów tego typu – komentuje Michał Rutkowski, prezes Stowarzyszenia Pięknie Puchnę.

Zwiększenie dostępu do skutecznych metod leczenia i diagnostyki wśród polskich pacjentów zmagających się chorobami rzadkimi stanowi szczególne wyzwanie opieki zdrowotnej, dlatego jednym z priorytetowych zadań przewidzianych przez Agencję Badań Medycznych na rok 2021 było uruchomienie programu dedykowanego wyłącznie chorobom rzadkim.

W ramach realizacji planowanych działań zmierzających do wsparcia pacjentów z chorobami rzadkimi, miesiąc temu Agencja Badań Medycznych uruchomiła „Konkurs na niekomercyjne badania kliniczne w obszarze chorób rzadkich. Kwota przeznaczona na dofinansowanie projektów wyłonionych w ramach konkursu wynosi 100 mln zł. Dzięki wsparciu ABM możliwe będzie zwiększenie dostępu pacjentów do kompleksowej, wielospecjalistycznej, a przede wszystkim innowacyjnej diagnostyki, opieki i terapii.

– Do tej pory wiedzieliśmy, że nie ma dla nas ratunku, ale dokonujący się w ostatnich latach postęp w naukach związanych z medycyną stwarza nową sytuację dając nam pacjentom z rzadkimi schorzeniami wzroku inną perspektywę. Jesteśmy szczęśliwi, że w Polsce coraz częściej mówi się o rzadkich schorzeniach uwarunkowanych genetycznie, a Agencja Badań Medycznych ogłosiła konkurs na badania nad nimi. Wierzymy, że inwestowanie w ten obszar medycyny to właściwa droga do uchronienia młodego pokolenia Polaków przed najgorszym. – podkreśla Małgorzata Pacholec, prezes Retina AMD Polska.

Dodatkowym efektem konkursu ABM poświęconego chorobom rzadkim powinno być wzmocnienie współpracy instytucjonalnej i pozycji ośrodków klinicznych. Taki scenariusz będzie realny dzięki skupieniu w ośrodku pacjentów z konkretną jednostką chorobową, badaną w ramach finansowanego przez ABM projektu, co może spowodować także poszerzenie wykwalifikowanej kadry danego ośrodka oraz przygotowanie dodatkowego specjalistycznego zaplecza laboratoryjnego.

Powiązane aktualności

Skomentuj

Your email address will not be published. Required fields are marked *

Witryna wykorzystuje Akismet, aby ograniczyć spam. Dowiedz się więcej jak przetwarzane są dane komentarzy.