Legislacja pomoże na rzadkie choroby

Szykują się ważne zmiany w przepisach dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Ministerstwo Zdrowia wraz z Ministerstwem Edukacji Narodowej, Ministerstwem Rodziny, Pracy i Polityki Społecznej oraz przy udziale wielu ekspertów, podjęło działania mające poprawić ich sytuację.

W tym roku Dzień Chorób Rzadkich obchodziliśmy 28 lutego

Narodowy plan dla chorób rzadkich

Utworzenie Narodowego planu dla chorób rzadkich jest początkiem tych działań. Będzie to dokument o charakterze strategicznym, wyznaczający kierunki rozwoju w celu jak najlepszego zaspokojenia potrzeb pacjentów cierpiących na choroby rzadkie. Projekt planu nie jest ograniczony do kilku wybranych schorzeń. Dotyczy wszystkich chorób, które spełniają kryteria chorób rzadkich.

Obecnie w Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad finalną wersją dokumentu. Po opracowaniu ostatecznej wersji projektu zostanie on przedstawiony do akceptacji kierownictwu resortu zdrowia i poddany dalszej procedurze, zgodnie z którą trafi do ministra rozwoju i finansów w celu wydania opinii dotyczącej zgodności ze średniookresową strategią rozwoju kraju. Następnie plan będzie procedowany w formie dokumentu rządowego, który rozpatrzy Rada Ministrów. Przewidywany termin zakończenia prac to koniec br.

Zmiany w ustawie o refundacji leków

Ponadto prowadzone są obecnie prace nad projektem ustawy o zmianie ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Jednym z podstawowych założeń projektu jest wprowadzenie podejścia egalitarnego w stosunku do leków stosowanych we wskazaniach ultrarzadkich, a zatem stosowanych w stanie klinicznym występującym nie częściej niż u jednej osoby na 50 000 mieszkańców na terytorium Rzeczpospolitej Polskiej lub Unii Europejskiej.

Przyjęte rozróżnienie wpisuje się w europejskie trendy, które wskazują na konieczność wprowadzenia innego podejścia do leków stosowanych w małych populacjach chorych. Sposób określenia populacji może być jednak różny w zależności od polityki lekowej przyjętej w danym kraju. Wprowadzenie odmiennego podejścia do leków stosowanych we wskazaniach ultrarzadkich związane jest z faktem, że w stanach chorobowych, które występują tak rzadko, koszt opracowania i wprowadzenia na rynek leku mającego służyć diagnozowaniu, zapobieganiu lub leczeniu takiego stanu chorobowego, nie zwróciłby się z przewidywanej jego sprzedaży.

Z tego też powodu, leki te, z uwagi na specyfikę chorób i stosowane w nich technologie medyczne, nie są w stanie spełnić warunku efektywności kosztowej – m.in. ze względu na małą populację pacjentów. Dlatego w ich przypadku należy wdrożyć inne rozwiązanie niż dla leków stosowanych przez duże populacje pacjentów. W decyzjach o objęciu refundacją leków ze wskazań ultrarzadkich, które nie mają refundowanego odpowiednika w danym wskazaniu, kluczowe będzie uzasadnienie ceny, a nie – jak obecnie – analiza ekonomiczna.

Zmiana art. 39 ustawy o refundacji

Projektowana zmiana w art. 39 ustawy o refundacji przewiduje możliwość wydania przez ministra zdrowia decyzji o refundacji leku niedostępnego w obrocie na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej i sprowadzanego z zagranicy na warunkach i w trybie określonym w art. 4 ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne (Dz. U. z 2016 r. poz. 2142 i 2003).

Dotychczas obowiązujące przepisy dopuszczają wydanie takiej decyzji wyłącznie w przypadku leków, które nie posiadają pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terytorium Polski, co często skutkuje ograniczeniem dostępu do terapii finansowanej ze środków publicznych, w przypadku gdy lek, mimo posiadania dopuszczenia do obrotu na terytorium naszego kraju, nie jest w rzeczywistości dostępny.

Taka sytuacja często ma miejsce w przypadku leków rejestrowanych w procedurze centralnej, kiedy podmiot odpowiedzialny nie decyduje się na rozpoczęcie obrotu tym lekiem na terytorium Polski. Rozwiązanie to pozwoli sfinansować terapię pacjentom w sytuacji, gdy lek jest niedostępny w naszym kraju, mimo posiadania ważnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.

Ratunkowy dostęp do technologii lekowych

W praktyce klinicznej często dochodzi do sytuacji, w których do ratowania zdrowia i życia konieczne jest zastosowanie konkretnego leku lub innej technologii medycznej, które nie znajdują się jednak w wykazie świadczeń gwarantowanych, czyli finansowanych ze środków publicznych. Przepisy takie uniemożliwiają skuteczne leczenie nietypowych rzadkich chorób. Aby to zmienić, wprowadzono procedurę ratunkowego dostępu do technologii lekowych.

W ramach tej procedury minister zdrowia będzie mógł wydać indywidualną zgodę na pokrycie kosztu leku, który w danym wskazaniu medycznym nie jest finansowany ze środków publicznych – jeżeli jest to niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia pacjenta oraz uzasadnione i poparte wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej. Zgoda będzie wydawana wyłącznie dla leku, który jest dopuszczony do obrotu lub pozostaje w obrocie w Polsce oraz jest dostępny na rynku.

Zastosowanie tej procedury będzie możliwe, gdy zostaną już wyczerpane wszystkie możliwe do zastosowania w danym przypadku dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych, a zastosowanie będzie wynikało ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej. Wnioski do ministra zdrowia o zastosowanie tej procedury będą mogli składać świadczeniodawcy. Oznacza to, że minister zdrowia poprowadzi postępowanie administracyjne dotyczące wydania zgody na pokrycie kosztów leku ze środków Narodowego Funduszu Zdrowia.

Co warto wiedzieć o chorobach rzadkich?

Choroby rzadkie, czyli takie, które dotykają mniej niż 5 na każde 10 000 osób. Do tej pory odkryto ponad 7 tysięcy różnych chorób rzadkich. W większości mają one podłoże genetyczne. Co 25 dziecko rodzi się z jedną z tych wielu rzadkich chorób. Dotyczą one:

• 6 procent spośród 7 miliardów mieszkańców świata,
• 30 milionów spośród 739 milionów mieszkańców Europy,
• ponad 2 milionów mieszkańców Polski.

Wśród nich mogłyby się znaleźć np. osoby dotknięte chorobą Gauchera, hemofilią i innymi rzadkimi chorobami krwi, Chorobą Pompego, mukowiscydozą, chorobą Fabry’ego, zespołem Williamsa, chorobą Niemanna-Picka, PNH, SMA, APD, EB, AHC, HAE, SLA, LCHAD, A1AT, fenyloketonurią, chorobą Wilsona, chłoniakiem, cystynurią, chorobą Leśniewskiego-Crohna, chorobą Prader-Williego, stwardnieniem guzowatym, chorobą Duchenne’a, zespółem Leigha, chorobą Huntingtona, mukopolisacharydozą, Fragile X Syndrome czy rzadkimi chorobami onkologicznymi.

Źródło: MZ, inf. prasowa

„Ignorantia iuris nocet” (łac. nieznajomość prawa szkodzi) – to jedna z podstawowych zasad prawa, pokrewna do „Ignorantia legis non excusat” (łac. nieznajomość prawa nie jest usprawiedliwieniem). Nawet jeśli nie interesuje cię prawo medyczne, warto regularnie śledzić dział Prawo w portalu „Gazety Lekarskiej”. Znajdziesz tu przydatne informacje o ważnych przepisach w ochronie zdrowia – zarówno już obowiązujących, jak i dopiero planowanych.