Aktualizacja programu leczenia hemofilii 

Ministerstwo Zdrowia finalizuje prace nad zmianami w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne 2024–2028. Rozważane jest rozszerzenie dostępu do nowoczesnych terapii, w tym leczenia podskórnego. Decyzje mają zapaść w najbliższych dniach, po zakończeniu prac Rady Programu i Departamentu Lecznictwa. 

Resort analizuje włączenie nowych technologii stosowanych w hemofilii A i B oraz w chorobie von Willebranda. Podczas posiedzenia 12 sierpnia omawiano m.in. rozszerzenie kwalifikacji do terapii z użyciem bispecyficznych przeciwciał naśladujących aktywny czynnik VIII. Kolejne spotkanie Rady zaplanowano na poniedziałek.

Ocena technologii i kryteria kwalifikacji 

Celem zmian jest zapewnienie pacjentom skutecznego i bezpiecznego leczenia przy racjonalnym wykorzystaniu środków finansowych. Nowe technologie są oceniane pod kątem skuteczności, bezpieczeństwa, kosztów oraz wpływu na organizację opieki. Kluczową rolę odgrywa AOTMiT — jej pozytywna opinia jest warunkiem włączenia terapii do programu. 

W opinii nr 107/2025 Agencja warunkowo pozytywnie oceniła możliwość leczenia pacjentów z ciężką lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora, wskazując na wysokie koszty terapii i potrzebę obniżenia kosztów profilaktyki, w tym zrównania kosztów emicizumabu z profilaktyką czynnikiem VIII. Podobne stanowisko przedstawiła Rada Przejrzystości. Minister Zdrowia zlecił AOTMiT ocenę kolejnych produktów: Hympavzi (marstacimab), Coagadex (czynnik X) oraz Altuvoct (efanesoctocog alfa), aby umożliwić porównanie dostępnych metod leczenia. 

Trwające aktualizacje modułów programu 

Równolegle aktualizowane są moduły dotyczące dwóch technologii z pozytywną opinią Prezesa AOTMiT: 

• Alhemo (koncizumab) — dla pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem, 

• Veyvondi (wonikog alfa) — dla pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3. Dodajmy, że prace nad ich włączeniem do programu są w toku. 

Szersza kwalifikacja do profilaktyki przeciwciałem 

Resort zdrowia zwrócił się do Rady Programu o przygotowanie kryteriów kwalifikacji i wyłączeń dla szerszej grupy pacjentów objętych profilaktyką przeciwciałem naśladującym czynnik VIII. Propozycja obejmuje m.in.: pacjentów leczonych w programie B15, osoby po zakończeniu badań klinicznych (np. HAVEN 3), pacjentów kontynuujących terapię w ramach PTAP. 

To jeden z głównych tematów posiedzenia Rady 12 sierpnia. Liczba pacjentów objętych Narodowym Programem Leczenia Hemofilii rośnie z roku na rok: w 2024 r. było to 3348 osób (5748 kart postępowania), w 2025 r. już 3471 pacjentów (6204 kart), a w pierwszej połowie 2026 r.  2577 pacjentów. Budżet programu jest w zdecydowanej większości konsumowany przez zakup leków, który stanowi 98,3 proc. wszystkich wydatków.

Procedury i dalsze kroki 

Resort podkreśla, że decyzje dotyczące nowych terapii nie są elementem negocjacji z firmami farmaceutycznymi: obowiązują otwarte i konkurencyjne przetargi. Pełny zakres zmian zależy od zakończenia oceny technologii przez AOTMiT, stanowiska Rady Programu oraz decyzji Ministerstwa Zdrowia. Najważniejsze potencjalne zmiany dotyczą: Hemlibry, Alhemo, Veyvondi, a także terapii będących w trakcie oceny: Hympavzi, Coagadex, Altuvoct.