Narodowy Plan ds. Chorób Rzadkich najpóźniej za cztery miesiące

Ministerstwo Zdrowia obiecuje, że najpóźniej do 30 czerwca zostanie uchwalony Narodowy Plan ds. Chorób Rzadkich, czyli kluczowy dokument z punktu widzenia pacjentów zmagających się z chorobami rzadkimi.

Foto: pixabay.com

Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na rzecz terapii chorób rzadkich Orphan, ma nadzieję, że nastąpi to jeszcze przez Wielkanocą.

– Przygotowany dokument spełnia nasze oczekiwania i, co ważne, jako strategia odpowiada lekarzom. Szybkie wdrożenie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich pozwoli w niedalekiej przyszłości na nadanie referencyjności ośrodkom zajmującym się terapią chorób rzadkich. Z tym wiąże się wyznaczenie kryteriów jakie ośrodki winny spełniać by uzyskać status ośrodka referencyjnego i wyznaczenie dla nich poziomu stawki kapitacyjnej – mówi Mirosław Zieliński, dodając, że konieczne jest również przyspieszenie prac nad utworzeniem rejestru chorób rzadkich.

Podczas polskich obchodów Światowego Dnia Chorób Rzadkich, które odbyły się 29 lutego w Warszawie, pacjenci, liderzy organizacji pacjentkach, eksperci oraz przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia, podsumowali 2019 rok, który przyniósł wiele pozytywnych decyzjach refundacyjnych.

– Ostatni rok wyraźnie pokazał nam, że Ministerstwo Zdrowia obrało dobry kierunek, jeśli chodzi o refundacje leków w chorobach rzadkich. Przyznano refundację w chorobie Fabry’ego, akromegalii, chorobie Leśniowskiego-Crohna czy chorobie Gauchera; zapewniono kontynuację leczenia dla pacjentów z mukopolisacharydozą typu VI, a chorzy na EB (pęcherzykowe oddzielanie się naskórka) uzyskali refundowany dostęp do niezbędnych dla nich specjalistycznych opatrunków – mówi Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich.

Choroby rzadkie to bardzo rzadko występujące choroby uwarunkowane genetycznie, o przewlekłym i ciężkim przebiegu, w większości ujawniające się w wieku dziecięcym, ale nie tylko. Za chorobę rzadką uznaje się taką, która dotyka nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. Szacuje się, że istnieje blisko 6 tys. chorób rzadkich, jednak wraz z rozwojem medycyny lista ta stale się wydłuża. Przyczyny wielu chorób rzadkich nie są do dziś poznane. Są to nieomal wszystkie schorzenia uwarunkowane genetycznie, ale również te o podłożu autoimmunologicznym czy też nowotworowym.

2 marca powołany został Zespół ds. Chorób Rzadkich, którego celem jest opracowanie rozwiązań istotnych w obszarach na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi, zmierzających do:

• poprawy diagnostyki i leczenia chorób rzadkich w Rzeczypospolitej Polskiej, zgodnie ze standardami
• przyjętymi w Unii Europejskiej;
• zapewnienia dostępu do wysokiej jakości innowacyjnych świadczeń opieki zdrowotnej;
• rozwoju i szerzenia wiedzy o chorobach rzadkich.

Przewodniczącym zespołu została prof. dr hab. Krystyna Chrzanowska z Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”, krajowy koordynator projektu Orphanet.