Podano setną dawkę leku hamującego rozwój rdzeniowego zaniku mięśni

6 sierpnia w Klinice Neurologii CSK UCK WUM w  ramach programu lekowego NFZ podano setną  dawkę Nusinersenu – pierwszego zarejestrowanego na świecie leku stosowanego w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).

Foto: archiwum WUM

SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to schorzenie nerwowo-mięśniowe o podłożu genetycznym.

Na skutek mutacji w genie odpowiedzialnym za kodowanie białka SMN obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za pracę mięśni ciała. Mięśnie słabną i stopniowo ulegają zanikowi. 

Klinika Neurologii CSK UCK WUM jest ośrodkiem referencyjnym dla chorób nerwowo-mięśniowych, w której leczą się dorośli i dzieci chorujący na rdzeniowy zanik mięśni. „Dotychczas w naszej klinice Nusinersen otrzymało już niemal 40 pacjentów” – powiedziała prof. Anna Kostera-Pruszczyk kierująca Kliniką Neurologii CSK UCK  WUM.  

Klinika rozpoczęła leczenie pacjentów w końcu marca br. Polska jest jednym z nielicznych krajów, w którym leczenie stało się dostępne również dla dorosłych. Nusinersen jest podawany dokanałowo, drogą nakłucia lędźwiowego. Dzięki współpracy z zespołem radiologów z II Zakładu Radiologii WUM kierowanego przez prof. Olgierda Rowińskiego u 11. pacjentów z bardzo zaawansowanymi skrzywieniami kręgosłupa podanie leku wykonywane jest pod kontrolą tomografii komputerowej. Klinika Neurologii CSK UCK WUM, jako jedyna z Polski należy do elitarnej Europejskiej Sieci Referencyjnej dla Chorób Rzadkich ERN EURO-NMD.