Hematologia: system nie nadąża za pacjentami

Coraz więcej chorych trafia do hematologów, a nowoczesne leczenie pozwala im żyć dłużej niż kiedykolwiek wcześniej. To jednak rodzi nowe wyzwania: przeciążone ośrodki, niedobór kadr i konieczność przebudowy całego systemu opieki. Czy planowana Krajowa Sieć Hematologiczna uporządkuje tę rzeczywistość, opowiada prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego, w rozmowie z Lucyną Krysiak.

Dane wskazują, że liczba zachorowań na nowotwory hematologiczne wzrosła nawet dwukrotnie. Czy sytuacja jest aż tak dramatyczna?

Wzrost zachorowań kształtował się na przestrzeni ostatnich 10, a nawet 20 lat, następował więc stopniowo i w dużej mierze ma związek z poprawą wykrywalności nowotworów hematologicznych. Poza tym jest to proces wieloczynnikowy. Jednym z najważniejszych czynników jest starzenie się społeczeństwa. Większość nowotworów hematologicznych rozpoznaje się u osób po 65. roku życia. A ponieważ żyjemy coraz dłużej, prawdopodobieństwo choroby nowotworowej w starszym wieku będzie wzrastać, a chorych w wieku senioralnym będzie przybywać.

Zmieniły się także możliwości diagnostyczne, zwiększyła się dostępność do badań i wzrosła świadomość zarówno pacjentów, jak i lekarzy. Jednocześnie poprawia się skuteczność leczenia. A to sprawia, że dochodzi do kumulacji pacjentów hematologicznych w wysokospecjalistycznych ośrodkach, które są przepełnione, ponieważ potrzeby przerastają możliwości systemu.

Jeśli chodzi o epidemiologię, trudno precyzyjnie określić w liczbach, jak dokładnie kształtuje się zachorowalność. Mimo, że mamy Krajowy Rejestr Nowotworów i Polski Rejestr Onko-Hematologiczny, sprawozdawczość nie jest jeszcze optymalna i dane bywają rozbieżne. Pewne jest jednak, że mamy w Polsce kilkanaście tysięcy nowych rozpoznań nowotworów układu chłonnego i krwiotwórczego rocznie, a pod opieką hematologów znajduje się około 150 tys. chorych, wliczając w to także pacjentów z chorobami nienowotworowymi.

Które z tych nowotworów występują najczęściej?

Patrząc z szerokiej perspektywy, najczęstsze są chłoniaki, ale trzeba pamiętać, że pod tym określeniem kryje się bardzo heterogenna grupa chorób obejmująca wiele odrębnych jednostek, także rzadkich i ultrarzadkich. Ogólnie rozpoznań chłoniaków nieziarniczych mamy najwięcej. Wśród pojedynczych rozpoznań istotne miejsce zajmują także przewlekła białaczka limfocytowa oraz szpiczak plazmocytowy. To są nadal dane przybliżone, ponieważ, jak wspomniałem, nie mamy w pełni kompletnych danych rejestrowych. Środowisko hematologów, w tym PTHiT, od lat sygnalizuje, że Krajowy Rejestr Nowotworów jest bardziej dopasowany do specyfiki guzów litych niż do specyfiki obszaru hematologicznego.

A które mają najcięższy przebieg i są najtrudniejsze do leczenia?

Jeśli chodzi o leczenie, jedną z najtrudniejszych grup chorób wciąż pozostają ostre białaczki szpikowe. To nadal nowotwory o ciężkim przebiegu i bardzo zróżnicowanym rokowaniu. Trzeba zaznaczyć, że jest to niezwykle heterogenna grupa pacjentów, ponieważ z jednej strony mamy ostrą białaczkę promielocytową, w której skuteczność leczenia jest dziś bardzo wysoka, a z drugiej ostre białaczki szpikowe wieku starszego – w których wyniki leczenia nadal pozostają niezadowalające.

W ostrych białaczkach szpikowych obraz molekularny, genetyczny i rokowanie kliniczne są bardzo zróżnicowane. I to w zasadzie można odnieść do większości rozpoznań hematologicznych. Coraz większe znaczenie ma dziś nie tylko sama nazwa choroby, ale także jej dokładna charakterystyka biologiczna.

Postęp w leczeniu wydłuża życie pacjentów, ale jednocześnie zwiększa obciążenie systemu. Jak hematologia radzi sobie z tym paradoksem?

Jak całe nasze lecznictwo mierzymy się z brakiem pieniędzy i deficytem kadr. Mimo tych uciążliwości w hematologii dokonał się ogromny postęp. Jeszcze kilkanaście lat temu wiele nowotworów bardzo źle rokujących wiązało się z wyraźnie krótszym przeżyciem, natomiast dziś dzięki nowym terapiom pacjenci żyją znacznie dłużej. Dobrym przykładem jest szpiczak plazmocytowy, w którym nowoczesne leczenie istotnie wydłużyło przeżycie chorych. To jest spektakularna zmiana i Polska nie pozostaje tutaj w tyle za światowymi ośrodkami, chociaż sytuacja jest dynamiczna.

Kiedy przed rokiem przeprowadzono aktualizację programów lekowych, można było powiedzieć, że w wielu obszarach odpowiadają one standardom międzynarodowym, ale te standardy szybko się zmieniają. Wchodzą coraz to nowsze opcje terapeutyczne, a ich wdrażanie napotyka na ograniczenia refundacyjne ze strony płatnika. W ostatnich latach na prawie każdej liście refundacyjnej pojawiały się nowe leki hematologiczne, a w hematologii postęp jest związany właśnie z farmakoterapią, immunoterapią i terapiami komórkowymi. W tej specjalności procedury chirurgiczne mają znaczenie marginalne. Kluczowa jest więc dostępność do nowych preparatów, co wiąże się z programami lekowymi.

Obecnie widzimy w chłoniakach agresywnych dalsze rozszerzenie możliwości leczenia o terapie CAR-T, przeciwciała dwuswoiste i inne nowoczesne terapie celowane, ale jak wspomniałem, chorych przybywa i potrzeby cały czas rosną. W przypadku szpiczaka czekamy na dalszą istotną zmianę kolejnych linii leczenia dzięki dostępności do technologii CAR-T i nowych terapii ukierunkowanych na konkretne cele. Wszystkie te metody leczenia zmierzają w kierunku terapii celowanej, nowoczesnych immunoterapii i – tam, gdzie jest to możliwe – terapii komórkowych. I to są obecnie najważniejsze trendy w hematoonkologii.

Jaki udział w rekomendowaniu nowych terapii ma Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne?

Co roku publikujemy „Top 10 Hemato”, zawierające listę priorytetów refundacyjnych w hematoonkologii. Opracowanie tej listy rankingowej ma być wskazówką dla Ministerstwa Zdrowia, jak środowisko hematologiczne widzi potrzeby refundacyjne. Wiele naszych propozycji merytorycznych zyskuje później finansowanie. Nie omijają nas jednak problemy systemowe. Wraz ze zmianą sposobów leczenia powinna być zagwarantowana dostępność do nowoczesnych terapii, która niekoniecznie musi być kumulowana i skoncentrowana wyłącznie w wysokospecjalistycznych ośrodkach hematologicznych, ponieważ stanowi to duże ograniczenie dla pacjentów. Tymczasem programy lekowe są realizowane głównie w takich ośrodkach, co wydłuża czas oczekiwania na leczenie.

Funkcjonują także placówki ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, które – w naszej ocenie – mają potencjał i mogłyby być lepiej wykorzystane. Oczywiście najbardziej zaawansowane terapie komórkowe nie mogą być prowadzone w warunkach ambulatoryjnych, ale już część diagnostyki genetycznej, immunofenotypowej czy monitorowania leczenia – jak najbardziej tak. Rozwiązanie to znacznie odciążyłoby przeciążone ośrodki wysokospecjalistyczne. Problemem pozostaje jednak finansowanie procedur na poziomie AOS, o co bezskutecznie zabiegamy od lat.

Na różnych forach podkreśla się, jak ważne jest usprawnienie komunikacji pomiędzy podstawową opieką zdrowotną (POZ) i ambulatoryjną opieką specjalistyczną (AOS), która obecnie mocno szwankuje.

W hematologii liczy się czas, a ustawianie chorych w kolejkach do specjalistów może opóźniać rozpoznanie i leczenie. Dlatego dobry przepływ informacji i bardziej zacieśniona współpraca pomiędzy POZ i AOS są tutaj kluczowe. Pacjent, który nadal pozostaje pod opieką POZ, ale jest odpowiednio filtrowany pod kątem pilności uzyskania pomocy specjalistycznej, mógłby skorzystać z tzw. szybkiej ścieżki, nie błąkając się od ośrodka do ośrodka w poszukiwaniu specjalisty.

Dobrze sprawdziłby się triaż skierowań, wyłuskujący pacjentów, którzy natychmiast powinni trafić do specjalistycznego leczenia, oraz tych, którzy tego nie wymagają, na przykład w przypadku łagodnych cytopenii. Dodatkowo w ramach pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej planowane jest, aby w kilku wskazaniach były analizowane ścieżki pacjenta, aby precyzyjnie umiejscowić go w systemie – od diagnostyki po leczenie – niekoniecznie w ośrodku wysokospecjalistycznym, jeśli można to bezpiecznie przeprowadzić w AOS, ale z zachowaniem wszelkich standardów.

Tyle że wciąż nie ma jednolitych i powszechnie obowiązujących wytycznych diagnostyczno-terapeutycznych dotyczących standardów leczenia. Dlaczego?

Takie standardy są opracowywane, ale mają najczęściej charakter publikacji naukowych, a powinny być bardziej ujednolicone i stosowane we wszystkich ośrodkach, niezależnie od miejsca ich usytuowania i statusu. Także w AOS. Jeśli pacjent jest diagnozowany w ośrodku wysokospecjalistycznym, a inny w placówce opieki ambulatoryjnej, diagnoza ta musi być równie precyzyjna. Oczywiście nie dotyczy to najrzadszych rozpoznań, gdzie doświadczenie ośrodka jest rozstrzygające.

Dla chorób rzadkich ścieżka wiedzie do ośrodków eksperckich i my się w nią wpisujemy, ponieważ w większości choroby te dotyczą hematologii. W ramach udoskonalenia systemu analizowany był także projekt e-konsylium proponowany w kilku ujęciach: jako wsparcie POZ–AOS, jako narzędzie pomagające kierować pacjentów do ośrodków o wyższym poziomie referencyjności oraz jako element szybkiej ścieżki diagnostycznej. Niestety, żadna z tych propozycji nie przeszła do fazy wdrożeniowej, choć mamy zapewnienia, że będzie powrót do koncepcji pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej oraz projektu e-konsylium.

Do terapii najbardziej obecnie zaawansowanych zalicza się CAR-T. Czy można mówić o przełomie w leczeniu nowotworów hematologicznych?

Niewątpliwie jest to przełom, szczególnie dla pacjentów, którzy do tej pory mieli bardzo ograniczone szanse na skuteczne leczenie i źle rokowali. Obecnie można im zaproponować najbardziej zaawansowane terapie, w tym CAR-T, czy procedury transplantacyjne, ale nie są to metody oferowane wszystkim chorym. Niezbędna jest tu bardzo staranna selekcja. Na przykład w ostrych białaczkach szpikowych, które nadal pozostają ogromnym problemem medycznym, technologia CAR-T nie ma jeszcze ugruntowanego miejsca w praktyce klinicznej. Ugruntowaną pozycję, oczywiście po odpowiedniej kwalifikacji, CAR-T ma natomiast w leczeniu części agresywnych chłoniaków B-komórkowych, chłoniaka z komórek płaszcza i ostrej białaczki limfoblastycznej.

Na razie technologia ta nie jest leczeniem z wyboru dla wszystkich, być może będzie odgrywać jeszcze większą rolę w przyszłości, ale nie na tym etapie.  Bardzo oczekiwana jest także terapia CAR-T w szpiczaku plazmocytowym. Technologia ta jest niezwykle interesująca – od pacjenta pobiera się limfocyty T, czyli komórki układu odpornościowego, które poza ustrojem są modyfikowane genetycznie. Do limfocytu T wprowadza się chimeryczny receptor antygenowy, a tak zmieniona komórka jest namnażana i już jako lek podawana pacjentowi. Procedura wymaga szczególnych warunków, dlatego musi być przeprowadzana tylko w wytypowanych ośrodkach.

Mówi się o różnicach w jakości świadczonych usług w ośrodkach. Czy wprowadzenie pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej może je wyrównać?

Dążymy do zunifikowania możliwości diagnostyki i leczenia i w pilotażu KSH to założenie będzie uwzględnione. Należy jednak podkreślić, że pilotaż jest narzędziem analitycznym. Występują tam odpowiednie mierniki i wskaźniki i dopiero ich analiza pokaże, czy proponowane rozwiązania systemowe należy wdrażać, czy nie. Nie chcemy niczego wprowadzać wyłącznie na podstawie przypuszczeń czy obserwacji innych krajów, ale podejść do tego analitycznie, tym bardziej że pacjentów będzie przybywać i trzeba się na to przygotować.

W jakim kierunku zmierzają badania nad diagnozowaniem i leczeniem nowotworów hematologicznych?

Trendy światowe to przede wszystkim terapie komórkowe, czyli CAR-T, ale także przeciwciała dwuswoiste, nowoczesne terapie celowane, koniugaty przeciwciało- lek oraz coraz bardziej precyzyjna diagnostyka molekularna. W pewnych rozpoznaniach będą one częściowo zastępować przeszczepianie szpiku, co już się dzieje. Większość pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową skorzysta jednak z terapii inhibitorami BTKi i anty-BCl2 w miejscu zamieszkania, ponieważ nie będą potrzebować hospitalizacji. To jest ogromny postęp, ale wymaga zasobów kadrowych. Niezależnie od tego hematologia i hematoonkologia dynamicznie i wielokierunkowo się rozwijają, z naciskiem na terapie spersonalizowane, stosowane w warunkach ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. Myślę, że to może zachęcić młodych lekarzy do specjalizowania się w tym kierunku.

Wpisując się w te trendy, zmieniliśmy nazwę naszego towarzystwa. Otwieramy się również na młodych lekarzy. Klub Młodego Hematologa to sekcja początkujących lekarzy. Chcemy, aby dołączali do niej także absolwenci ostatnich lat studiów medycznych zainteresowani hematologią. Europejskie Towarzystwo Hematologiczne promuje wśród studentów medycyny program „Lighting the Flame”, a bierze w nim udział wiele młodych osób z Polski. Aktualna edycja tego wydarzenia jest planowana w Polsce.

Staramy się promować naukę, przyznajemy własne granty towarzystwa, nagrody za wybitne publikacje młodych hematologów, a wszystko po to, aby pokazać, że hematologia jest naprawdę pasjonującą dziedziną medyczną i warto się w tym kierunku kształcić.

Źródło: „Gazeta Lekarska” nr 4/2026